APOLLO-B: Um estudo para avaliar Patisiran em participantes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR amiloidose com cardiomiopatia)

Critérios de inclusão:

• Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia, classificada como amiloidose ATTR hereditária com cardiomiopatia ou amiloidose ATTR de tipo selvagem com cardiomiopatia
• História médica de insuficiência cardíaca com pelo menos 1 internação anterior por insuficiência cardíaca, ou evidência clínica atual (sinais e sintomas de insuficiência cardíaca)
• Clinicamente estável, sem hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares dentro de 6 semanas do início do estudo
• Nunca tomou tafamidis antes (naïve de tafamidis) ou atualmente toma tafamidis por ≥6 meses com evidência de progressão da doença durante o tratamento com tafamidis
• Capaz de completar ≥150 m no teste de caminhada de 6 minutos
• Triagem N-terminal pro peptídeo natriurético tipo B (NT-proBNP), marcador sanguíneo de gravidade da insuficiência cardíaca, >300 ng/L e <8500 ng/L; em participantes com fibrilação atrial permanente ou persistente, triagem NT-proBNP> 600 ng/L e <8500 ng/L

Critério de exclusão:

• Amiloidose primária (AL) ou amiloidose leptomeníngea conhecida.
• Recebeu tratamento prévio para redução do TTR
• Classificação de insuficiência cardíaca III da New York Heart Association e de alto risco
• Classificação de insuficiência cardíaca IV da New York Heart Association
• Neuropatia que requer bengala ou bengala para andar, ou está em cadeira de rodas
• Estimado taxa de filtração glomerular (TFGe) <30 mL/min/1,73m^2
• Função hepática anormal
• Tem infecção por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
• Tem doença não amilóide que afeta significativamente a capacidade de andar (por exemplo, doença pulmonar obstrutiva crônica grave, artrite grave ou doença vascular periférica que afeta a deambulação)
• Transplante prévio ou planejado de coração, fígado ou outro órgão
• Outra cardiomiopatia não relacionada à amiloidose ATTR

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Código do estudo:

NCT03997383

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2019

Data de finalização inicial:

junho / 2022

Data de finalização estimada:

março / 2027

Número de participantes:

360

Aceita voluntários saudáveis?

Não