Eficácia e segurança de ofatumumabe e siponimod em comparação com fingolimod em pacientes pediátricos com esclerose múltipla

O estudo está dividido em Parte Básica e Parte de Extensão. The Core Part é um estudo simulado triplo, duplo-cego, randomizado, de 3 braços, com duração de 24 meses, em pacientes crianças/adolescentes de 10 a 17 anos de idade com esclerose múltipla (EM). A Parte de Extensão é um tratamento aberto de 60 meses (5 anos) (exceto para as primeiras 12 semanas de transição, que permanecerá duplo-cego) para pacientes que completam a Parte Central do estudo e atendem a todos os critérios de inclusão/exclusão. A inscrição direcionada é de 120 participantes com esclerose múltipla, que incluirá pelo menos 5 participantes com peso corporal (PC) ≤40 kg e pelo menos 5 participantes com idade de 10 a 12 anos em cada um dos braços de ofatumumabe e siponimod. Há um período mínimo de acompanhamento de 6 meses para todos os participantes (principal e extensão). A duração total do estudo pode ser de até 7 anos.

Critérios de inclusão:

1. Entre 10 e <18 anos de idade (ou seja, ainda não completou 18 anos) randomização

2. Diagnóstico de esclerose múltipla

3. Escore EDSS de 0 a 5,5, inclusive

4. Pelo menos um Recaída/ataque de EM no ano anterior ou duas recaídas de EM nos dois anos anteriores ou evidência de uma ou mais novas lesões T2 em 12 meses

Critérios de Exclusão:

1. Participantes com EM progressiva

2. Participantes com doença crônica ativa do sistema imunológico que não seja EM

3. Participantes que atendem à definição de ADEM

4. Participantes com doença cardíaca grave ou achados significativos no ECG de triagem.

5. Participantes com insuficiência renal grave

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Código do estudo:

NCT04926818

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2021

Data de finalização inicial:

março / 2027

Data de finalização estimada:

dezembro / 2031

Número de participantes:

120

Aceita voluntários saudáveis?

Não