Eficácia e Segurança do Inibidor de Alfa1-Proteinase (Humano), Processo Modificado (Alfa-1 MP) em Indivíduos com Enfisema Pulmonar Devido à Deficiência de Alfa1 Antitripsina (AATD)

Critérios de inclusão:

• Ter um nível sérico total documentado de alfa1-PI < 11 µM.
• Ter diagnóstico de DAAT congênita com combinação alélica dos alelos ZZ, SZ, Z(nulo),(nulo)(nulo), S(nulo) ou "em risco".
• Na visita de triagem (Semana -3), apresentar volume expiratório forçado pós-broncodilatador em 1 segundo (FEV1) ≥ 30% e < 80% do previsto e VEF1/capacidade vital forçada (CVF) < 70% (Global Initiative for Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica [GOLD] estágio II ou III).
• Ter uma capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO) ≤ 60% do previsto (corrigido para HgB) nos últimos 2 anos OU evidência de enfisema pulmonar na tomografia computadorizada nos últimos 2 anos de acordo com o julgamento do investigador.
• Ter evidência clínica de enfisema pulmonar a critério do Investigador.

Critérios de Exclusão:

• Recebeu terapia de reposição de alfa1-PI por mais de 1 mês nos seis meses anteriores à Visita de Triagem.
• Recebeu terapia de reposição de alfa1-PI dentro de um mês da Visita de Triagem.
• Teve exacerbação de doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) nas 5 semanas anteriores à Visita de Triagem ou durante a Fase de Triagem.
• Incapaz de fisicamente (por exemplo, incapaz de caber dentro do tomógrafo) ou mentalmente (por exemplo, claustrofóbico) submeter-se a uma tomografia computadorizada.
• História de transplante de pulmão ou fígado.
• Qualquer cirurgia pulmonar nos últimos 2 anos (excluindo biópsia pulmonar).
• Em lista de espera para cirurgia pulmonar, inclusive transplante pulmonar.
• Tabagismo nos últimos 12 meses ou teste de cotinina na urina positivo na triagem decorrente do tabagismo. Talvez na reposição de nicotina, incluindo cigarros a vapor.
• História de anafilaxia ou resposta sistêmica grave a qualquer preparação de alfa1-PI derivada de plasma ou outro(s) produto(s) sanguíneo(s).
• Uso de esteróides sistêmicos acima de uma dose estável equivalente a 5 mg/dia de prednisona (ou seja, 10 mg a cada 2 dias) nas 5 semanas anteriores à Visita de Triagem (esteróides inalatórios não são considerados esteróides sistêmicos) ou durante a Fase de Triagem.
• Uso de antibiótico sistêmico ou em aerossol para exacerbação da DPOC nas 5 semanas anteriores à Visita de Triagem ou durante a Fase de Triagem.
• Deficiência conhecida seletiva ou severa de Imunoglobulina A (IgA).

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Código do estudo:

NCT01983241

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

novembro / 2013

Data de finalização inicial:

agosto / 2026

Data de finalização estimada:

janeiro / 2027

Número de participantes:

345

Aceita voluntários saudáveis?

Não