Eficácia e segurança do selumetinibe em adultos com NF1 que apresentam neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis

Este é um estudo global de Fase III randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de 2 braços para avaliar a eficácia e a segurança de selumetinibe em comparação com placebo em participantes adultos com NF1 que apresentam NP sintomática e inoperável.

Principais Critérios de Inclusão:

• Adultos ≥ 18 anos no momento da inscrição com diagnóstico de NF1 com NP sintomático e inoperável
• Pelo menos um PN alvo inoperável mensurável por análise volumétrica de ressonância magnética
• Pontuação de dor NP alvo crônica documentada por um período mínimo durante o período de triagem
• Uso de medicação para dor crônica estável em NP na inscrição
• Função adequada de órgão e medula

Principais critérios de exclusão:

• Glioma maligno confirmado ou suspeito ou MPNST (glioma de baixo grau, incluindo glioma óptico que não requer terapia sistêmica ou radioterapia estão isentos desta exclusão)
• História de malignidade, exceto malignidade tratada com intenção curativa, sem doença ativa conhecida ≥ 5 anos antes da primeira dose da intervenção do estudo e de baixo risco potencial de recorrência
• Doença cardiovascular clinicamente significativa, incluindo doença coronariana hereditária, síndrome coronariana aguda dentro 6 meses antes da inscrição, angina não controlada, insuficiência cardíaca sintomática, cardiomiopatia, valvopatia grave, FEVE anormal e hipertensão não controlada
• Achados/condições oftalmológicas incluindo pressão intraocular > 21 mmHg, RPED/CSR ou RVO
• Exposição prévia a inibidores de MEK

---

---

---

As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Merck Sharp & Dohme LLC

Código do estudo:

NCT04924608

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

novembro / 2021

Data de finalização inicial:

agosto / 2024

Data de finalização estimada:

março / 2025

Número de participantes:

146

Aceita voluntários saudáveis?

Não