Estudo de eficácia e segurança do nipocalimabe para adultos com polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)

A CIDP é uma doença autoimune crônica rara do sistema nervoso periférico caracterizada por fraqueza progressiva e sensação prejudicada. O nipocalimabe (também conhecido como JNJ-80202135 ou M281) é um anticorpo monoclonal (mAb) de imunoglobulina (Ig) G1 aglicosilado totalmente humano projetado para ligar, saturar e bloquear seletivamente o local de ligação de IgG no receptor Fc neonatal endógeno. O estudo consistirá nos seguintes períodos: (a) identificação dos participantes com PDIC ativa (incluindo triagem [até 4 semanas] e run-in [até 12 semanas]); (b) tratamento aberto com nipocalimabe (Estágio A) (12 semanas); (c) retirada randomizada, duplo-cega, controlada por placebo (Estágio B) (até 52 semanas); e (d) uma extensão aberta (OLE) (até 2 anos após a autorização de comercialização no país do participante ou até que o nipocalimabe se torne disponível comercialmente ou por meio de outro programa de acesso contínuo, o que ocorrer primeiro). Os participantes que descontinuarem o tratamento e pretenderem sair do estudo a qualquer momento durante os períodos de tratamento (Estágio A, Estágio B ou OLE) serão solicitados a entrar em um acompanhamento de 8 semanas após a última dose da intervenção do estudo. Serão avaliadas a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), imunogenicidade e avaliações de biomarcadores.

Critérios de inclusão:

• Adultos maiores ou iguais a (>=) 18 anos de idade no momento do consentimento e conforme aplicável, também devem atender à idade legal de consentimento na jurisdição em que o estudo está sendo realizado
• Diagnosticado com Doença Inflamatória Crônica Polineuropatia Desmielinizante (PDIC) de acordo com os critérios da European Academy of Neurology/Peripheral Nerve Society (EAN/PNS) 2021, formas progressivas ou recidivantes. Diagnóstico de CIDP a ser julgado por um comitê independente durante o período de triagem
• Pontuação de incapacidade de Causa e Tratamento de Neuropatia Inflamatória Ajustada (INCAT) entre 2 e 9 (uma pontuação de 2 deve ser exclusivamente de incapacidade de perna)
• Cumprindo qualquer uma das seguintes condições de tratamento: a ) Atualmente tratado com corticosteróides pulsados, corticosteróides orais e/ou imunoglobulina intravenosa (IVIg) ou imunoglobulina subcutânea (SCIg) e o participante está disposto a descontinuar ou reduzir este tratamento na primeira consulta; ou b) Sem tratamento prévio (naive ao tratamento); ou tratamento com corticosteroides e/ou IVIg ou SCIg descontinuado pelo menos 3 meses antes da triagem (sem tratamento)
• Doença ativa conforme determinado pela pontuação do CIDP Disease Activity Status (CDAS) >= 3
• Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo serão aplicados

Exclusão Critérios:

• Tem histórico de doença hepática grave e/ou descontrolada (por exemplo, hepatite viral/alcoólica/autoimune/cirrose e/ou doença hepática metabólica), gastrintestinal, renal, pulmonar, cardiovascular, psiquiátrica, neurológica ou musculoesquelética, hipertensão e/ ou qualquer outro(s) distúrbio(s) médico(s) ou autoimune(s) não controlado(s) (por exemplo, diabetes mellitus) ou anormalidades clinicamente significativas no laboratório de triagem que possam interferir na plena participação dos participantes no estudo, ou possam comprometer a segurança do participante ou a validade dos resultados do estudo
• CIDP sensorial puro ou polirradiculopatia sensorial imune crônica (CISP) (EAN/PNSde finição)
• Qualquer outra doença que possa explicar melhor os sinais e sintomas do participante, como déficits neurológicos persistentes significativos de acidente vascular cerebral ou trauma do sistema nervoso central (SNC) ou neuropatia periférica de outra causa, como doença do tecido conjuntivo ou lúpus eritematoso sistêmico
• Polineuropatia de outras causas, incluindo as seguintes: neuropatia motora multifocal (MMN); Gamopatia monoclonal de significado incerto com anticorpos anti-mielina associados à glicoproteína (anti-MAG) imunoglobulina M (IgM); Motorneuropatia hereditária; Neuropatia hereditária com tendência a paralisia por pressão (HNPP); Polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteína monoclonal e síndromes de alterações cutâneas; neuropatia radiculoplexo lombossacral; Polineuropatia mais provavelmente devido a diabetes mellitus; Polineuropatia provavelmente devido a doenças sistêmicas; Polineuropatia induzida por drogas ortoxinas Nota: Uma polineuropatia concomitante de outras causas (por exemplo, uma polineuropatia diabética leve e estável) não é necessariamente excludente se a polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) for confirmada como o diagnóstico principal, conforme determinado pelo investigador e confirmado pelo comissão julgadora
• Tem alergia, hipersensibilidade ou intolerância conhecida ao nipocalimabe ou seus excipientes
• Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo serão aplicados

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Código do estudo:

NCT05327114

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2022

Data de finalização inicial:

maio / 2026

Data de finalização estimada:

setembro / 2028

Número de participantes:

300

Aceita voluntários saudáveis?

Não