Estudo de Elafibranor em Pacientes com Colangite Biliar Primária (PBC)

Critérios de inclusão

• Homens ou mulheres com idade entre 18 e 75 anos (inclusive)
• Diagnóstico definitivo ou provável de PBC
• ALP ≥ 1,67x limite superior do normal (LSN)
• Bilirrubina total (TB) ≤ 2x LSN
• UDCA para pelo menos 12 meses (dose estável ≥ 3 meses) antes da triagem, ou incapaz de tolerar o tratamento com UDCA (sem UDCA por ≥ 3 meses) antes da triagem (de acordo com a dosagem padrão do país)
• Deve-se coletar PBC Worst Itch NRS antes para randomização
• As mulheres participantes deste estudo não devem ter potencial para engravidar ou devem estar usando contracepção altamente eficiente durante toda a duração do estudo e por 1 mês após a última ingestão do medicamento

Critério de exclusão:

• História ou presença de outros concomitantes doença hepática
• Descompensação hepática clinicamente significativa, incluindo pacientes com complicações de cirrose/hipertensão portal
• Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos na ALP (por exemplo, doença de Paget) ou que podem diminuir a expectativa de vida para < 2 anos, incluindo cânceres conhecidos
• Paciente com teste positivo para HIV Tipo 1 ou 2 na triagem, ou paciente com teste positivo para HIV
• Evidência de qualquer outra doença clinicamente significativa, instável ou não tratada
• História de abuso de álcool
• Para pacientes do sexo feminino: conhecido gravidez ou lactação
• Uso de fibratos e glitazonas nos 2 meses anteriores à triagem
• Uso de OCA, azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentoxifilina, budesonida e outros corticosteróides sistêmicos (apenas administração parenteral e oral crônica); medicamentos potencialmente hepatotóxicos
• (incluindo α-metil-dopa, ácido valpróico sódico, isoniazida ou nitrofurantoína) nos 3 meses anteriores à triagem
• Uso de anticorpos ou imunoterapia dirigida contra interleucinas (ILs) ou outras citocinas ou quimiocinas nos 12 meses anteriores à triagem
• Para pacientes com exposição prévia ao ácido obeticólico (OCA), o OCA deve ser descontinuado 3 meses antes da triagem
• Pacientes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo experimental de medicamento ou estudo de dispositivo médico contendo substância ativa dentro de 30 dias. dias ou cinco meias-vidas, o que for maior, antes da triagem; para pacientes com exposição prévia ao seladelpar, o seladelpar deve ser descontinuado 3 meses antes da triagem
• valores de ALT e/ou AST > 5 x LSN
• Para pacientes com AT ou TB>LSN em SV1, variabilidade de AT ou TB > 40% ( ver seção 3.5.1)
• Albumina<3,0 g/dl
• Pacientes gravemente avançados de acordo com os critérios de Rotterdam (TB > LSN e albumina
• INR > 1.3 devido à função hepática alterada
• CPK > 2 x LSN
• Triagem de creatinina sérica > 1,5 mg/dl
• Doença renal significativa, incluindo síndrome nefrítica, doença renal crônica (definida como pacientes com marcadores de insuficiência renal ou TFGe < 60 mL/min/1,73m2) calculado por MDRD
• Contagem de plaquetas < 150 x 103/μL
• AFP > 20 ng/mL com tomografia computadorizada ou ressonância magnética do fígado em 4 fases sugerindo presença de câncer de fígado
• Hipersensibilidade conhecida ao produto sob investigação ou a qualquer um dos excipientes da formulação do comprimido de elafibranor ou placebo Instabilidade ou incompetência mental, de modo que a validade do consentimento informado ou a capacidade de estar em conformidade com o estudo sejam incertas

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Código do estudo:

NCT04526665

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2020

Data de finalização inicial:

junho / 2023

Data de finalização estimada:

dezembro / 2028

Número de participantes:

161

Aceita voluntários saudáveis?

Não