Estudo de extensão do AG-348 em participantes adultos com deficiência de piruvato quinase previamente inscritos no AG-348-006 ou AG348-C-007

Critérios de inclusão:

• Ter disponibilidade e capacidade para cumprir as visitas e procedimentos do estudo;
• Ter assinado consentimento informado por escrito antes de participar deste estudo de extensão;
• Ter concluído o estudo antecedente AG348-C-006 ou AG348-C-007 até a Visita da Parte 2Semana 24;
• Coortes 2 e 3: Demonstraram benefício clínico do tratamento com AG-348 no estudo anterior, na opinião do Investigador;
• Para mulheres com potencial reprodutivo, teste de gravidez negativo durante a triagem;
• Para mulheres com potencial reprodutivo, bem como para homens com parceiras que são mulheres com potencial reprodutivo, abstinência como parte de seu estilo de vida habitual, ou concordar em usar 2 formas de contracepção, 1 das quais deve ser considerada altamente eficaz, desde o momento da administração informada consentimento, durante o estudo e por 28 dias após a última dose do medicamento do estudo para mulheres e 90 dias após a última dose do medicamento do estudo para homens. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
• Ter uma condição médica significativa (incluindo anormalidade laboratorial clinicamente significativa) que se desenvolveu durante seu estudo AG-348 antecedente que confere um risco inaceitável à participação neste estudo de extensão, que pode confundir a interpretação dos dados do estudo e/ ou que comprometa a capacidade do participante de concluir visitas e procedimentos do estudo.
• Está grávida ou amamentando.
• Ter uma esplenectomia agendada durante o período de tratamento do estudo.
• Cumprir os critérios de retirada de seu estudo AG-348 antecedente durante a triagem deste estudo de extensão.
• Está atualmente recebendo medicamentos que são fortes inibidores do citocromo P450 (CYP) 3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 5 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo; ou indutores fortes de CYP3A4 que não foram interrompidos por um período de pelo menos 28 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
• Ter recebido esteroides anabolizantes, incluindo preparações de testosterona, dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.
• Recebeu agentes estimuladores hematopoiéticos (por exemplo, eritropoietinas, fatores estimuladores de colônias de granulócitos, trombopoietinas) dentro de 28 dias antes do início do medicamento em estudo neste estudo de extensão.
• Ter exposição a qualquer medicamento experimental que não seja AG-348, dispositivo ou procedimento dentro de 3 meses antes do início do medicamento do estudo neste estudo de extensão.

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Código do estudo:

NCT03853798

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2019

Data de finalização inicial:

junho / 2024

Data de finalização estimada:

junho / 2024

Número de participantes:

90

Aceita voluntários saudáveis?

Não