Estudo de inebilizumabe em pacientes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica

Aproximadamente 15 indivíduos serão inscritos e receberão inebilizumabe administrado por via intravenosa durante 28 semanas. A duração máxima do ensaio por participante é de aproximadamente 80 semanas, incluindo um período de triagem de até 4 semanas, 9 visitas durante um período de tratamento aberto de 28 semanas e aproximadamente 4 visitas durante um período de acompanhamento de 52 semanas. Avaliações de segurança serão realizadas regularmente ao longo do estudo.

Adquirida da Horizon em 2024.

Critérios de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 2 e < 18 anos no momento da triagem.
• Resultado sérico anti-AQP4-IgG positivo na triagem e diagnosticado com NMOSD de acordo com os critérios de Wingerchuk et al, 2015.
• História documentada de uma ou mais recaídas agudas de NMOSD no último ano, ou 2 ou mais recaídas agudas de NMOSD em 2 anos antes da triagem.

Critérios de Exclusão:

• Qualquer condição que, na opinião do Investigador, interfira na avaliação ou administração do Produto Investigacional ou na interpretação da segurança do sujeito ou dos resultados do estudo
• Inscrição simultânea/anterior em outro estudo clínico envolvendo um tratamento experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas publicadas do tratamento experimental, o que for mais longo, antes do Dia 1
• Evidência de disfunção hepática, renal ou metabólica significativa ou anormalidade hematológica significativa (uma repetição do teste pode ser realizada para confirmar os resultados dentro do mesmo período de triagem) :
• Contagens de células B < metade do limite inferior do normal (LLN) para a idade de acordo com o laboratório central
• Recebimento do seguinte a qualquer momento antes do Dia 1:

1. Alemtuzumab

2. Irradiação linfoide total

3. Transplante de medula óssea

4. Células T terapia de vacinação

• Recebimento de rituximabe ou qualquer agente experimental de depleção de células B dentro de 6 meses antes da triagem, a menos que as contagens de células B tenham retornado a ≥ metade do LLN
• Recebimento de imunoglobulina intravenosa (IVIG) dentro de um mês antes do Dia 1
• Recebimento de qualquer um dos seguintes 2 meses antes do Dia 1:

1. Ciclosporina

2. Metotrexato

3. Mitoxantrona

4. Ciclofosfamida

5. Tocilizumabe

6. Satralizumabe

7. Eculizumabe

• Recebimento de natalizumabe ( Tysabri®) nos 6 meses anteriores ao Dia 1
• Histórico de alergia medicamentosa grave ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos (incluindo sensibilidade conhecida a acetaminofeno/paracetamol, difenidramina ou anti-histamínico equivalente e metilprednisolona ou glicocorticóide equivalente)
• Diagnosticado com um doença autoimune concomitante que é descontrolada (a menos que s aprovado pelo monitor médico)
• Recebimento recente de vacina viva/atenuada ou transfusão de sangue

Código do estudo:

NCT05549258

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

agosto / 2022

Data de finalização inicial:

abril / 2027

Data de finalização estimada:

abril / 2027

Número de participantes:

15

Aceita voluntários saudáveis?

Não