Estudo de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Valoctocogene Roxaparvovec na Hemofilia A com Inibidores Ativos ou Anteriores

Critérios de inclusão:

1. Sexo masculino ≥ 18 anos de idade com hemofilia A e atividade prévia residual de FVIII documentada ≤ 1 UI/dL incluindo, mas não se limitando a, no momento dos inibidores detectados, no momento da assinatura do consentimento informado.

2. Histórico de resultado positivo de inibidor com o primeiro resultado positivo pelo menos 12 meses antes da Triagem.

Parte A: Não demonstrou tolerância imunológica ao FVIII exógeno. Parte B: Tolerância demonstrada ao FVIII exógeno e título de triagem de inibidor de FVIII negativo < 0,6 BU.

3. Terapia profilática ou sob demanda para hemofilia nos últimos 12 meses. Hemorragia, terapia com inibidores e hemofilia Hx nos últimos 12 meses.

4. Os participantes sexualmente ativos devem concordar em usar um método aceitável de contracepção eficaz. Os participantes devem concordar com o uso de contracepção por pelo menos 12 semanas após a infusão.

5. Disposto a abster-se do consumo de álcool pelo menos nas primeiras 52 semanas após a infusão de BMN 270.

Critérios de Exclusão:

1. Anticorpos pré-existentes detectáveis para o capsídeo AAV5.

2. Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor; pacientes com infecção pelo HIV e carga viral indetectável não são excluídos.

3. Atualmente fazendo, ou planeja receber durante o estudo, terapia de indução de tolerância imunológica ou profilaxia com FVIII (somente Parte A).

4. Disfunção renal significativa ou disfunção hepática, infecção ou história de doença hepática.

5. Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia A.

Código do estudo:

NCT04684940

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

dezembro / 2020

Data de finalização inicial:

fevereiro / 2029

Data de finalização estimada:

fevereiro / 2029

Número de participantes:

20

Aceita voluntários saudáveis?

Não