Estudo para avaliar a eficácia e segurança do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica

Este é um estudo multicêntrico em duas partes (1 ano, duplo-cego, inclisiran versus placebo / 1 ano, aberto, inclisiran) desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) e lipoproteína de baixa densidade elevada colesterol (LDL-C) em tratamento padrão estável de terapia hipolipemiante de base. O objetivo principal é demonstrar a superioridade do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C (alteração percentual) no dia 330.

Critérios de inclusão:

• Hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) diagnosticada por teste genético ou por critérios fenotípicos
• LDL-C em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) na triagem
• Triglicerídeos em jejum <400 mg/dL (4,5 mmol /L) na triagem
• Em dose máxima tolerada de estatina (a critério do investigador) com ou sem outra terapia hipolipemiante; estável por ≥ 30 dias antes da triagem
• Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) >30 mL/min/1,73 m2 na triagem

Critérios de exclusão:

• Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)
• Doença hepática ativa
• Hipercolesterolemia secundária, por exemplo, hipotireoidismo ou síndrome nefrótica
• Eventos cardiovasculares adversos maiores nos 3 meses anteriores à randomização
• Tratamento prévio com anticorpos monoclonais direcionados para PCSK9 (dentro de 90 dias da triagem)
• Uso recente e/ou planejado de outros medicamentos ou dispositivos experimentais

Outro protocolo- critérios de inclusão/exclusão definidos podem ser aplicados

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Código do estudo:

NCT04652726

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2021

Data de finalização inicial:

novembro / 2023

Data de finalização estimada:

dezembro / 2024

Número de participantes:

141

Aceita voluntários saudáveis?

Não