Estudo para Avaliar o Rilzabrutinibe em Adultos e Adolescentes com Trombocitopenia Imune (PTI) Persistente ou Crônica

Critério de inclusão:

1. Os participantes serão homens e mulheres com PTI primária com duração de> 6 meses em participantes pediátricos com idade entre 12 e <18 anos (participantes pediátricos com idade entre 10 e <12 anos serão matriculados apenas na UE [países do EEE]) e duração >3 meses em idade igual ou superior a 18 anos

2. Participantes que tiveram uma resposta (obtenção de contagem de plaquetas ≥50.000/µL) a IVIg/anti-D ou CSs que não foi sustentada e que documentaram intolerância, resposta insuficiente ou qualquer contraindicação a qualquer curso apropriado de tratamento padrão terapia PTI

3. Uma média de 2 contagens de plaquetas com pelo menos 5 dias de intervalo <30.000/µL durante o período de triagem e nenhuma contagem única de plaquetas >35.000/µL, nos 14 dias anteriores à primeira dose do estudo medicamento.

• Os participantes pediátricos também devem ser determinados como necessitando de tratamento para PTI conforme avaliação clínica do Investigador.

4. Função hematológica, hepática e renal adequadas (contagem absoluta de neutrófilos ≥1,5 × 10^9/L, AST/ALT ≤1,5 ​​× limite superior do normal [LSN], albumina ≥3 g/dL, bilirrubina total≤1,5 × LSN [a menos que o participante tenha síndrome de Gilbert documentada], taxa de filtração glomerular >50 [método Cockcroft e Gault])

5. Hemoglobina >9 g/dL dentro de 1 semana antes do Dia 1 do Estudo

6. Todo uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com as regulamentações locais relativas aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos

7. Os participantes devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito ou consentimento informado com o consentimento informado correspondente obtido do responsável pelos participantes e concordar com o cronograma de avaliações. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:

1. Participantes com PTI secundária

2. Mulheres grávidas ou lactantes

3. História (dentro de 5 anos do Dia de Estudo 1) ou malignidade ativa atual que requer ou provavelmente exigirá tratamento quimioterápico ou cirúrgico durante o estudo, com exceção de câncer de pele não melanoma

4. Transfusão de sangue, hemoderivados, plasmaférese ou uso de qualquer outro medicamento de resgate com intenção de aumentar a contagem de plaquetas dentro de 14 dias antes do Dia 1 do Estudo

5. Alteração na dose de CS e/ou TPO-RA dentro 14 dias antes do Dia de Estudo 1 (variação superior a 10% das doses atuais)

6. Medicamentos imunossupressores que não sejam CSs dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação do medicamento ou 14 dias do Dia de Estudo 1, o que for mais longo

7. Tratamento com rituximabe ou esplenectomia nos 3 meses anteriores ao Dia de Estudo 1

• Os participantes tratados com rituximabe terão contagens normais de células B antes da inscrição

8. Recebeu qualquer medicamento experimental nos 30 dias antes de receber a primeira dose da medicação do estudo, ou em pelo menos 5 vezes a meia-vida de eliminação do medicamento (o que for maior); o participante não deve usar um dispositivo experimental no momento da dosagem

• Participantes que receberam tratamento anteriormente com inibidores de tirosina quinase de Bruton (BTK) (exceto rilzabrutinibe) nos 30 dias anteriores à primeira dose do medicamento em estudo não são elegíveis
• Participantes que receberam anteriormente rilzabrutinibe a qualquer momento não são elegíveis

9. História de transplante de órgão sólido

10. Síndrome mielodisplásica

11. Vacina viva dentro de 28 dias antes do Dia 1 do estudo ou planeja receber uma durante o estudo

12. Cirurgia planejada no período de o período de dosagem

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Código do estudo:

NCT04562766

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

dezembro / 2020

Data de finalização inicial:

junho / 2025

Data de finalização estimada:

novembro / 2026

Número de participantes:

194

Aceita voluntários saudáveis?

Não