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HELIOS-A: Um estudo de Vutrisiran (ALN-TTRSC02) em pacientes com amiloidose hereditária por transtirretina (amiloidose hATTR)

Patrocinado por: Alnylam Pharmaceuticals

Atualizado em: 05 de junho de 2024
Doença de Depósito de Proteínas Amiloidose de Transtiretina Amiloidose Hereditária Amiloidose Transtirretina
Ativo, não recrutando

Status de recrutamento

Adultos até Idosos

Faixa etária

Todos

Sexo

Fase 3

Fase do estudo

Resumo:

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança do vutrisiran (ALN-TTRSC02) em participantes com amiloidose hereditária por transtirretina (amiloidose hATTR).

Os participantes receberão injeção subcutânea (SC) de vutrisiran uma vez a cada 3 meses (q3M) ou injeção intravenosa (IV) do comparador de referência patisiran uma vez a cada 3 semanas (q3w) durante o período de tratamento de 18 meses. Este estudo usará o braço placebo do estudo APOLLO (NCT01960348) como um comparador externo para os desfechos primários e a maioria dos outros desfechos de eficácia durante o período de tratamento de 18 meses. Após o período de tratamento de 18 meses, todos os participantes serão randomizados para receber injeção SC de vutrisiran uma vez a cada 6 meses (q6M) ou q3M no período de extensão de tratamento randomizado (RTE).

Saiba mais:

Critérios de inclusão:

  • Homem ou mulher de 18 a 85 anos (inclusive);
  • Tem o diagnóstico de amiloidose ATTRh com mutação na transtirretina (TTR);
  • Possui escore de comprometimento neurológico (NIS) adequado;
  • Possui escore adequado de incapacidade por polineuropatia (PND);
  • Possui Karnofsky Performance Status (KPS) adequado.

Critérios de Exclusão:

  • Teve transplante hepático prévio ou tem probabilidade de realizar transplante hepático durante o estudo;
  • Tem outras formas conhecidas (não-hATTR) de amiloidose ou amiloidose leptomeníngea;
  • Possui classificação de insuficiência cardíaca da New York Heart Association >2;
  • Anormalidades clinicamente significativas nos testes de função hepática;
  • Tem infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da hepatite B (HBV);
  • Recebeu uma droga experimental até 30 dias após a administração;
  • Recebeu tratamento prévio para redução de TTR;
  • Tem outras causas conhecidas de neuropatia.

Patisiran
Droga

Patisiran will be administered by IV infusion.

Vutrisiran
Droga

Vutrisiran will be administered by SC injection.

Clinical Trial Site
Rio de Janeiro / Rio de Janeiro

Código do estudo:
NCT03759379
Tipo de estudo:
Intervencional
Data de início:
fevereiro / 2019
Data de finalização inicial:
novembro / 2020
Data de finalização estimada:
outubro / 2026
Número de participantes:
164
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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Fonte: clinicaltrials.gov
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