Investigação da eficácia e segurança do tratamento semanal NNC0195-0092 (Somapacitan) em comparação com o tratamento diário com hormônio do crescimento (Norditropin® FlexPro®) em crianças pré-púberes virgens de tratamento com hormônio do crescimento com deficiência do hormônio do crescimento

Critérios de inclusão:

Coorte I:

• Meninos: estágio 1 de Tanner para pelos pubianos e volume testicular abaixo de 4 ml, idade mínima de 2 anos e 26 semanas e menor ou igual a 10,0 anos na triagem
• Meninas: estágio 1 de Tanner para desenvolvimento mamário (ausência de tecido mamário glandular palpável) e pelos pubianos, idade mínima de 2 anos e 26 semanas e menor ou igual a 9,0 anos na triagem
• Diagnóstico confirmado de GHD (deficiência de hormônio do crescimento) nos 12 meses anteriores à triagem, determinado por dois diferentes GH (crescimento hormônio) testes de estimulação, definidos como um nível de pico de GH abaixo ou igual a 7,0 ng/ml. Para crianças com três ou mais deficiências de hormônio hipofisário, apenas um teste de estimulação de GH é necessário
• Sem exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I (fator de crescimento semelhante à insulina I)
• Altura de pelo menos 2,0 desvios padrão abaixo da média altura para idade cronológica (CA) e sexo de acordo com os padrões dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças 2-20 anos: Meninas/Meninos percentis de estatura para idade e peso para idade CD Triagem de gatos
• Velocidade de altura anualizada (VH) abaixo o percentil 25 para AC (idade cronológica) e sexo ou abaixo -0,7 DP (desvio padrão) escore para AC e sexo, de acordo com os padrões de Prader calculados em um intervalo de tempo mínimo de 6 meses e máximo de 18 meses

Coorte II:

• Abaixo 2 anos e 26 semanas e peso mínimo de 5 kg na triagem.
• Diagnóstico confirmado de DGH, o diagnóstico de DGH deve ser confirmado pelo investigador de acordo com a prática local.
• Para indivíduos virgens de tratamento com GH, sem exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I.
• Para indivíduos virgens de tratamento com GH, IGF-1 SDS abaixo de -1,0 na triagem, em comparação com a faixa normalizada de idade e sexo de acordo com as medições do laboratório central.

Coorte III:

Idade:

• Meninas: Acima de 9,0 anos e abaixo ou igual a 17,0 anos na triagem.
• Meninos: Acima de 10,0 anos e abaixo ou igual a 17,0 anos na triagem.
• Diagnóstico confirmado de GHD

1. para indivíduos virgens de tratamento com GH, diagnóstico confirmado dentro de 12 meses antes da triagem conforme determinado por dois diferentes testes de estimulação de GH, definido como um nível de pico de GH igual ou inferior a 7,0 ng/ml. Para crianças com três ou mais deficiências de hormônio hipofisário, apenas um teste de estimulação de GH é necessário. APENAS PARA O JAPÃO: Diagnóstico confirmado de GHD dentro de 12 meses antes da triagem, conforme determinado por um teste de estimulação de GH para pacientes com doença orgânica intracraniana ou hipoglicemia sintomática e dois testes diferentes de estimulação de GH para outros pacientes, definido como um pico de nível de GH igual ou abaixo de 6 ng/ml por ensaio usando padrão de GH recombinante.

2. para indivíduos não virgens de tratamento com GH, diagnóstico de GHD confirmado pelo investigador de acordo com a prática local

• Para indivíduos sem tratamento com GH, sem exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I.
• Epífises abertas; definida como idade óssea inferior a 14 anos para mulheres e idade óssea inferior a 16 anos para homens.

Critérios de Exclusão:

• Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar
• crescimento com medições em pé/comprimento: aneuploidia cromossômica e mutações genéticas significativas que causam "síndromes" médicas com baixa estatura, incluindo, entre outras, síndrome de Turner, síndrome de Laron , síndrome de Noonan ou ausência de receptores de GH. Anormalidades congênitas (causando anormalidades esqueléticas), incluindo, entre outras, síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas. Anomalias significativas da coluna incluindo, entre outras, escoliose, cifose e variantes da espinha bífida
• Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer abaixo de 2 DP para a idade gestacional)
• Administração concomitante de outros tratamentos que podem ter um efeito no crescimento, incluindo mas não limitado a metilfenidato para tratamento do transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH)
• História prévia ou presença de malignidade e/ou tumor intracraniano

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Código do estudo:

NCT02616562

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2016

Data de finalização inicial:

agosto / 2024

Data de finalização estimada:

setembro / 2024

Número de participantes:

74

Aceita voluntários saudáveis?

Não