Miastenia Gravis Inebilizumab Trial

Este estudo é um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, a ser conduzido em aproximadamente 120 locais de estudo. Aproximadamente 230 participantes (188 anticorpos do receptor de acetilcolina positivos [AChR-Ab +] e 42 anticorpos tirosina quinase específicos do músculo positivos [MuSK-Ab +]) serão inscritos. Participantes com Miastenia Gravis (MG) positivos para anticorpos anti-AChR ou anti-MuSK serão inscritos e analisados. Pacientes que não possuem anticorpos anti-AChR ou anti-MuSK não serão inscritos. Pacientes com doença de classificação II, III ou IV da Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA), pontuação de Atividades de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL) na triagem e randomização entre 6 e 10 com> 50% dessa pontuação atribuída a não- itens oculares, ou pontuação MG-ADL >=11, pontuação quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) >= 11 no momento da triagem e randomização, e uso de corticosteroide e/ou imunossupressor não esteroidal serão incluídos no estudo.

Todos os indivíduos que completarem o período controlado randomizado (RCP) terão a opção de se inscrever em um período aberto de 3 anos (156 semanas). Estudo

adquirido da Horizon em 2024.

Critérios de inclusão:

1. Diagnóstico de MG com anticorpo anti-AChR ou anti-MuSK.

2. Classificação Clínica MGFA Classe II, III ou IV.

3. Escore MG-ADL de 6 ou mais na triagem e na randomização com > 50% deste escore atribuído a itens não oculares.

4. Pontuação QMG igual ou superior a 11.

5. Os participantes devem estar em:

1. Apenas corticosteróides, sem aumento de dose nas 4 semanas anteriores à randomização, ou

2. Uma terapia imunossupressora (IST) não esteróide permitida, com uso contínuo por pelo menos 6 meses antes da randomização randomização e sem aumento de dose dentro de 4 meses antes da randomização, ou

3. Combinação de (1) corticosteroides sem aumento de dose dentro de 4 semanas antes da randomização e (2) um IST não esteroidal permitido com uso contínuo por pelo menos 6 meses antes da randomização e nenhum aumento de dose dentro de 4 meses antes da randomização.

Os ISTs permitidos, isoladamente ou em combinação com corticosteroides, são azatioprina, micofenolato de mofetil e ácido micofenólico.

Critérios de Exclusão:

1. Recebimento dos seguintes medicamentos nas 4 semanas anteriores ao Dia 1:

1. Ciclosporina (exceto colírio)

2. Tacrolimus (exceto tópico)

3. Metotrexato

2. Uso atual de:

1. Corticosteroides (Prednisona > 40 miligramas (mg)/dia ou > 80 mg em 2 dias (ou dose equivalente de outros corticosteroides).

2. Inibidores da acetilcolinesterase (piridostigmina) > 480 mg/dia) ou dose instável em as 2 semanas anteriores ao Dia 1.

3. Azatioprina > 3 mg/quilograma (kg)/dia

4. Micofenolato de mofetil > 3 gramas/dia ou ácido micofenólico > 1440 mg/dia

5. Qualquer IST, isoladamente ou em combinação com corticosteroides, exceto azatioprina, micofenolato de mofetil e ácido micofenólico.

---

---

---

---

---

---

---

---

Código do estudo:

NCT04524273

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

agosto / 2020

Data de finalização inicial:

maio / 2024

Data de finalização estimada:

novembro / 2027

Número de participantes:

238

Aceita voluntários saudáveis?

Não