Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII

O Programa de Monitoramento da Doença da Mucopolissacaridose VII (MPS VII DMP) é um protocolo global, prospectivo, multicêntrico e longitudinal projetado para caracterizar a apresentação e progressão da doença da MPS VII, avaliar a eficácia e segurança a longo prazo da alfa-vestronidase, incluindo reações de hipersensibilidade e imunogenicidade, bem como como investigar prospectivamente a mudança longitudinal em biomarcador(es), avaliações clínicas e medidas de resultado relatadas pelo paciente/cuidador em uma população representativa. O objetivo deste DMP é coletar dados sobre pacientes com MPS VII para fornecer um conjunto de dados abrangente sobre a apresentação clínica, heterogeneidade e progressão da doença, e dados de qualidade ICH GCP padronizados significativos coletados na clínica em vários locais globalmente. O DMP não é um estudo randomizado e serão incluídos pacientes tratados e não tratados.

Critérios de inclusão:

• Diagnóstico de MPS VII baseado em diagnóstico laboratorial, incluindo análise enzimática ou de mutações.
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito ou, no caso de pacientes menores de 18 anos (ou abaixo da idade adulta, conforme definido pelas leis e regulamentos locais) ou pacientes com mais de 18 anos de idade com deficiências cognitivas, fornecer consentimento por escrito (se necessário ) e consentimento informado por escrito de um representante legalmente autorizado após a natureza do DMP ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
• Disposto a cumprir horário de visitas do DMP.

Critério de Exclusão:

• Participação concomitante em outro ensaio clínico intervencionista patrocinado por empresa farmacêutica, a menos que aprovado pela Ultragenyx.

As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• PRA Health Sciences

Código do estudo:

NCT03604835

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

janeiro / 2018

Data de finalização inicial:

maio / 2033

Data de finalização estimada:

maio / 2033

Número de participantes:

50

Aceita voluntários saudáveis?

Não