Programa de Monitoramento de Doenças por Hipofosfatemia Ligada ao X

O XLH-DMP é um programa global, prospectivo, multicêntrico, longitudinal e de resultados de longo prazo para indivíduos dentro ou fora de qualquer tratamento, projetado para caracterizar a apresentação e progressão da doença XLH, avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do burosumabe, bem como investigar prospectivamente mudança longitudinal ao longo do tempo em biomarcador(es), avaliações clínicas e medidas de resultado relatadas pelo paciente/cuidador em uma população representativa. O XLH-DMP coletará dados demográficos, bioquímicos, fisiológicos, gravidade da doença e dados de progressão em pacientes que tomam burosumabe e naqueles que não tomam burosumabe. Neste DMP, os pacientes só terão acesso ao burosumabe mediante prescrição autorizada. O Patrocinador não fornecerá nenhum tratamento como parte do DMP.

Critérios de inclusão:

• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado ou, no caso de pacientes menores de 18 anos (ou 16 anos, dependendo da região), fornecer consentimento (se necessário) e consentimento informado por um representante legalmente autorizado após o a natureza do estudo foi explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
• Diagnóstico clínico de XLH com base na história familiar, OU mutação PHEX confirmada, OU perfil bioquímico compatível com XLH.
• Disposto e capaz de cumprir o cronograma da visita de estudo e os procedimentos do estudo.

Critério de Exclusão:

• NÃO é permitida a inscrição concomitante em um ensaio clínico patrocinado pela Ultragenyx.
• Comorbidade médica ou psiquiátrica grave.
• Menos de um ano de expectativa de vida.

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Kyowa Kirin Co., Ltd.

Código do estudo:

NCT03651505

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

julho / 2018

Data de finalização inicial:

dezembro / 2032

Data de finalização estimada:

dezembro / 2032

Número de participantes:

780

Aceita voluntários saudáveis?

Não