Motsa
Protocolo de Registro da Doença de Pompe
Patrocinado por: Genzyme, a Sanofi Company
Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
Resumo:
O Registro de Pompe é um programa global, multicêntrico, internacional, longitudinal, observacional e voluntário para pacientes com doença de Pompe, projetado para rastrear a história natural da doença e os resultados em pacientes, tratados ou não.
Os dados do Registro também são usados para cumprir vários compromissos regulatórios globais, para apoiar o desenvolvimento/reembolso de produtos e para outros fins de pesquisa e não relacionados à pesquisa.Os objetivos do Registro são:- Melhorar a compreensão da variabilidade, progressão, identificação e história natural da doença de Pompe, com o objetivo final de melhor orientar e avaliar a intervenção terapêutica.- Auxiliar a comunidade médica de Pompe no desenvolvimento de recomendações para monitoramento de pacientes e fornecer relatórios sobre os resultados dos pacientes, para otimizar o atendimento ao paciente.- Caracterizar a população com doença de Pompe.- Avaliar a eficácia a longo prazo da alglucosidase alfa.
Mais detalhes...Saiba mais:
Perspectiva do Tempo de Design do Estudo: Retrospectiva e Prospectiva
Critérios de inclusão:
Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Pompe que assinaram o(s) consentimento(s) informado(s) e termo(s) de autorização são elegíveis para inclusão. O diagnóstico confirmado é definido como deficiência documentada da enzima GAA no sangue, pele ou tecido muscular e/ou documentação de 2 mutações no gene GAA.
Critérios de Exclusão:
Não há critérios de exclusão neste Cadastro
Investigational Site Number :076008
Recrutando Porto Alegre / Rio Grande do Sul / CEP: 90035-003Investigational Site Number :076003
Recrutando Cuiabá / Mato Grosso / CEP: 78025-000Investigational Site Number :076011
Recrutando Fortaleza / Ceará / CEP: 60430-370Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
Recrutando Ribeirão Preto / São Paulo / CEP: 14048-900Investigational Site Number :076001
Recrutando Rio de Janeiro / Rio de Janeiro / CEP: 22250020Investigational Site Number :076002
Recrutando São Paulo / São Paulo / CEP: 04020-041Investigational Site Number :076012
Recrutando São Paulo / São Paulo / CEP: 4037002Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
Recrutando São Paulo / São Paulo / CEP: 05403-000Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
Recrutando São Paulo / São Paulo / CEP: 05403-000Investigational Site Number :076011
Recrutando Fortaleza / Ceará / CEP: 60430-370Investigational Site Number :076003
Recrutando Cuiabá / Mato Grosso / CEP: 78025-000Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
Recrutando Ribeirão Preto / São Paulo / CEP: 14048-900Hospital Universitario Walter Cantidio - UFC Site Number : 076011
Recrutando Fortaleza / Ceará / CEP: 60430-370Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076008
Recrutando Porto Alegre / Rio Grande Do Sul / CEP: 90035-003Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto - USP Site Number : 076009
Recrutando Ribeirao Preto / São Paulo / CEP: 14048-900Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076001
Recrutando Rio de Janeiro / CEP: 22250020Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
Recrutando São Paulo / CEP: 04020-041Núcleo de Gestão em Pesquisa (NGP) - UNIFESP Site Number : 076012
Recrutando São Paulo / CEP: 04037002Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP Site Number : 076004
Recrutando São Paulo / CEP: 05403-000Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP Site Number : 076007
Recrutando São Paulo / CEP: 05403-000- Código do estudo:
- NCT00231400
- Tipo de estudo:
- Acesso expandido (Registro de paciente)
- Data de início:
- setembro / 2004
- Data de finalização inicial:
- janeiro / 2034
- Data de finalização estimada:
- janeiro / 2034
- Número de participantes:
- 2000
- Aceita voluntários saudáveis?
- Não