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Ravulizumabe na Microangiopatia Trombótica Após Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas
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Faixa etária
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Fase do estudo
Resumo:
Este estudo avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ravulizumabe em participantes adultos e adolescentes com microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT-TMA).
No Estágio 1, um período aberto de braço único, o regime de dosagem será confirmado. No Estágio 2, os participantes serão randomizados para receber ravulizumabe cego mais o melhor tratamento de suporte ou placebo correspondente mais o melhor tratamento de suporte. O período de tratamento é de 26 semanas (aberto para o Estágio 1 e randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para o Estágio 2), seguido por um período de acompanhamento de 26 semanas.
Mais detalhes...Saiba mais:
Critério de inclusão:
1. 12 anos de idade ou mais no momento do consentimento/assentimento.
2. TCTH recebido nos últimos 12 meses
3. Diagnóstico de MAT que persiste por pelo menos 72 horas apesar do manejo inicial
4. Um diagnóstico de MAT baseado no atendimento aos critérios selecionados durante o período de triagem e/ou <=14 dias antes de o período de triagem.
5. Peso corporal ≥ 30 quilogramas na Triagem ou ≤7 dias antes do início do Período de Triagem (data de consentimento).
6. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes.
7. Os participantes deverão ser vacinados contra infecções meningocócicas se for clinicamente viável. Os participantes que não podem receber a vacina meningocócica devem receber profilaxia antibiótica.
8. Os participantes ou seu representante legal autorizado devem ser capazes de dar consentimento informado ou assentimento
Critério de exclusão:
1. Púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) evidenciada por deficiência de ADAMTS13
2. Infecção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga
3. Coombs direto positivo teste.
4. Diagnóstico clínico de coagulação intravascular disseminada (CID).
5. Falência conhecida da medula óssea/enxerto.
6. Diagnóstico de doença veno-oclusiva.
7. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
8. Doença meningocócica não resolvida.
9. Presença de sepse necessitando de suporte vasopressor.
10. Gravidez ou amamentação.
11. Anteriormente ou atualmente tratado com inibidor de complemento.
12. Insuficiência respiratória com necessidade de ventilação mecânica.
13. Insuficiência cardíaca aguda e/ou crônica.
14. Participação em estudo de tratamento intervencionista de qualquer terapia para TMA.
Ravulizumab
BiológicoWeight-based doses of ravulizumab will be administered intravenously as loading dose regimen followed by maintenance dosing every 8 weeks.
Placebo
OutroMatching placebo
Best supportive care
OutroParticipants will receive medications, therapies, and interventions per standard hospital treatment protocols (unless specifically prohibited by the protocol).
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Ainda não recrutando Porto Alegre / Rio Grande do Sul / CEP: 90035-903- Código do estudo:
- NCT04543591
- Tipo de estudo:
- Intervencional
- Data de início:
- dezembro / 2020
- Data de finalização inicial:
- dezembro / 2024
- Data de finalização estimada:
- julho / 2025
- Número de participantes:
- 106
- Aceita voluntários saudáveis?
- Não