Motsa
Registro de Mucopolissacaridose I (MPS I)
Patrocinado por: Genzyme, a Sanofi Company
Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
Resumo:
O Registro de Mucopolissacaridose I (MPS I) é um banco de dados observacional contínuo que rastreia os resultados de pacientes com MPS I.
Os dados coletados pelo Registro de MPS I fornecerão informações para melhor caracterizar a história natural e a progressão da MPS I, bem como a respostas clínicas de pacientes recebendo terapia de reposição enzimática, como Aldurazyme (alfa-L-iduronidase humana recombinante) ou outras modalidades de tratamento.Os objetivos do Registro são:- Avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de Aldurazyme® (laronidase)- Caracterizar e descrever a população de MPS I como um todo, incluindo a variabilidade, progressão e história natural da MPS I- Auxiliar a comunidade médica do MPS I no desenvolvimento de recomendações para o monitoramento de pacientes e relatórios sobre os resultados dos pacientes para otimizar o atendimento ao paciente
Mais detalhes...Saiba mais:
O Registro MPS I é um programa internacional; além das informações de contato central fornecidas sob o cabeçalho "Localização", os pacientes podem entrar em contato com:
- Na Ásia-Pacífico - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- Na Europa - +31 -35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- Na América Latina - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- Na América do Norte - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Critérios de inclusão:
- Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de MPS I são elegíveis para inclusão. Diagnóstico confirmado é definido como: A. evidência bioquímica documentada de uma deficiência na atividade da enzima alfa(a)-L-iduronidase e/ou B. mutação(ões) no gene que codifica fora-L-iduronidase, ou sinais e sintomas clínicos mensuráveis de MPS I
- Para todos os pacientes deve haver um formulário de autorização do paciente preenchido
Critérios de Exclusão:
- Sem critérios de exclusão para participação no Registro MPS I. NOTA: A participação no registro não exclui a participação em outros estudos clínicos.
Investigational Site Number :076001
Recrutando Porto Alegre / Rio Grande do Sul / CEP: 90035-903Investigational Site Number :076007
Recrutando Campinas / São Paulo / CEP: 13059900Investigational Site Number :076004
Recrutando Rio de Janeiro / Rio de Janeiro / CEP: 22250020Investigational Site Number :076002
Recrutando São Paulo / São Paulo / CEP: 04020-041Investigational Site Number :076007
Recrutando Campinas / São Paulo / CEP: 13059900Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
Recrutando Porto Alegre / Rio Grande Do Sul / CEP: 90035-903PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
Recrutando Campinas / São Paulo / CEP: 13059-900Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
Recrutando Rio de Janeiro / CEP: 22250020Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
Recrutando São Paulo / CEP: 04020-041- Código do estudo:
- NCT00144794
- Tipo de estudo:
- Observacional
- Data de início:
- novembro / 2003
- Data de finalização inicial:
- janeiro / 2034
- Data de finalização estimada:
- janeiro / 2034
- Número de participantes:
- 1500
- Aceita voluntários saudáveis?
- Não