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Registro de Translarna (Ataluren) na Distrofia Muscular de Duchenne com Mutação Nonsense (DMDMn)
Patrocinado por: PTC Therapeutics
Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
Resumo:
Este estudo está sendo realizado como um estudo de segurança pós-aprovação (PASS), de acordo com o Comitê de Avaliação de Risco de Farmacovigilância (PRAC) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), para coletar dados sobre a segurança, eficácia e padrões de prescrição do Translarna (ataluren) em prática clínica de rotina.
Saiba mais:
Este é um estudo observacional multicêntrico de participantes recebendo Translarna com base na inclusão de seus dados em um registro. Este estudo destina-se a inscrever 360 participantes em ~ 50 centros de atendimento na Europa e outras regiões durante um período de ~ 2 anos. A população do estudo incluirá participantes que estão recebendo tratamento de cuidados habituais com fornecimento comercial de Translarna (ou recebendo cuidados dentro de um programa de acesso antecipado para participantes nomeados) e que fornecem consentimento. Os participantes serão acompanhados por pelo menos 5 anos a partir da data de inscrição. Os dados de segurança e eficácia serão coletados em conjunto com as visitas de rotina realizadas de acordo com os cuidados habituais. Embora não haja procedimentos exigidos pelo protocolo, espera-se que os médicos e outros profissionais de saúde sigam as diretrizes de tratamento publicadas e os padrões de atendimento.
Critérios de inclusão:
- Recebendo ou receberá tratamento de cuidados habituais com fornecimento comercial de Translarna (ou recebendo cuidados dentro de um programa de acesso antecipado de participante nomeado)
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito para permitir os procedimentos de coleta de dados do estudo (seja pelo participante ou por meio de autorização do responsável legal)
Critérios de Exclusão:
- Participantes que estejam recebendo atalureno ou placebo em ensaio clínico randomizado cego, ou atalureno em qualquer outro ensaio clínico de atalureno ou programa de coorte de acesso antecipado que impeça a participação neste estudo
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
São Paulo / São Paulo / CEP: 05403-000As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)
- Cooperative International Neuromuscular Research Group
- Código do estudo:
- NCT02369731
- Tipo de estudo:
- Acesso expandido (Registro de paciente)
- Data de início:
- abril / 2015
- Data de finalização inicial:
- maio / 2025
- Data de finalização estimada:
- maio / 2025
- Número de participantes:
- 316
- Aceita voluntários saudáveis?
- Não