Motsa
Um estudo da história natural de participantes com LGMD2E/R4, LGMD2D/R3, LGMD2C/R5 e LGMD2A/R1 ≥ 4 anos de idade, que são gerenciados na prática clínica de rotina
Patrocinado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Atualizado em: 28 de março de 2024
Recrutando
Status de recrutamento
Crianças até Idosos
Faixa etária
Todos
Sexo
Indefinida
Fase do estudo
Resumo:
Este estudo acompanhará os participantes que são selecionados e confirmados com um diagnóstico genético de distrofia muscular de cinturas tipo 2E (LGMD2E/R4), distrofia muscular de cinturas tipo 2D (LGMD2D/R3), distrofia muscular de cinturas tipo 2C (LGMD2C /R5), ou distrofia muscular de cinturas tipo 2A (LGMD2A/R1).
Esses participantes inscritos serão acompanhados para avaliar a mobilidade e a função pulmonar por até 3 anos após a inscrição. Dados adicionais dos participantes serão coletados desde o momento em que o indivíduo começou a apresentar sintomas de DMC até o presente.
Mais detalhes...Saiba mais:
Critério de inclusão:
- Participante do sexo masculino ou feminino ≥ 4 anos de idade com diagnóstico genético confirmado de LGMD2E/R4, LGMD2D/R3, LGMD2C/R5 ou LGMD2A/R1.
Critérios de exclusão:
- Demonstra atraso ou comprometimento cognitivo que possa confundir o desenvolvimento motor, na opinião do Investigador.
- Possui condição médica, na opinião do Investigador, que possa comprometer a capacidade dos participantes de cumprir os requisitos do estudo.
- Está participando de outro(s) estudo(s) de intervenção no momento da inscrição neste estudo.
Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
Ativo, não recrutando Porto Alegre / Rio Grande do Sul / CEP: 90035-903- Código do estudo:
- NCT04475926
- Tipo de estudo:
- Observacional
- Data de início:
- abril / 2021
- Data de finalização inicial:
- março / 2028
- Data de finalização estimada:
- março / 2028
- Número de participantes:
- 225
- Aceita voluntários saudáveis?
- Não
Fonte: clinicaltrials.gov