Um estudo de BIIB067 (Tofersen) iniciado em adultos clinicamente pré-sintomáticos com uma mutação confirmada de superóxido dismutase 1

Critérios de Inclusão da Parte A Chave:

• Os participantes devem ter uma mutação SOD1 rapidamente progressiva definida por protocolo, confirmada por um leitor central, ou uma mutação SOD1 aprovada para inclusão por um comitê externo de adjudicação de mutação.
• Participantes com nível plasmático de NfL inferior ao limiar definido pelo protocolo.
• Participantes que são pré-sintomáticos clinicamente para ELA (ou seja, não devem ter ELA clinicamente manifestada).

Chave Parte A Critérios de Exclusão:

• Histórico ou resultado de teste positivo na triagem para o vírus da imunodeficiência humana (HIV). A exigência de teste na Triagem pode ser omitida se não for permitida pela regulamentação local.
• Infecção atual por hepatite C (definida como anticorpo positivo para o Vírus da Hepatite C (HCV) e HCV RNA detectável). Participantes com anticorpo HCV positivo e ácido HCVRibonucleico (RNA) indetectável são elegíveis para participar do estudo (Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos Estados Unidos).
• Infecção atual por hepatite B (definida como positiva para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou anticorpo anti-Core da Hepatite B (HBc)). Participantes com imunidade para hepatite B de infecção natural anterior (definida como HBsAg negativo, anti-HBc positivo e anticorpo de superfície anti-hepatite B (HBs) positivo ou vacinação (definida como HBsAg negativo, anti-HBc negativo e anti-HBs positivo) são elegíveis para participar do estudo.
• História de reação de hipersensibilidade sistêmica ao tofersen, aos excipientes contidos na formulação e, se apropriado, a quaisquer agentes diagnósticos a serem administrados durante o estudo.
• História de distúrbio neuromuscular ou neurológico confundidor que se espera ter um ( ou seja, agravamento) durante o estudo, e/ou espera-se que esteja associado a elevações na NF, na opinião do Investigador.
• Presença de risco de sangramento aumentado ou descontrolado e/ou risco de sangramento que, se não for administrado de maneira ideal, pode causar um participante com risco aumentado de sangramento intraoperatório ou pós-operatório.
• Comprometimento cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica instável, incluindo psicose, ideação suicida, tentativa de suicídio ou depressão maior não tratada

≤ 90 dias de triagem, que na opinião de o Investigador interferiria nos procedimentos do estudo.

• Tratamento com riluzol, edaravona e/ou fenilbutirato de sódio/taurursodiol (também conhecido como ursodoxicoltaurina). Se o participante estiver tomando riluzol, edaravona e/ou fenilbutirato de sódio/taurursodiol, o(s) medicamento(s) deve(m) ser descontinuado(s) por pelo menos 5 meias-vidas antes da triagem.
• Uso de tratamentos off-label para ELA.
• Tratamento com outro medicamento experimental (incluindo medicamentos experimentais para ELA por meio de programas de uso compassivo), agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Especificamente, nenhum tratamento prévio com RNA de pequena interferência, terapia com células-tronco ou terapia genética é permitido.
• Necessidade antecipada, na opinião do investigador, de administração de qualquer medicamento antiplaquetário ou anticoagulante (por exemplo, clopidogrel) que não possa ser continuado com segurança ou suspenso para um procedimento de LP, se necessário, de acordo com as diretrizes locais ou institucionais e/ou determinação do investigador.
• Inscrição atual ou um plano de inscrição em qualquer estudo clínico intervencionista no qual um tratamento experimental, agente biológico, dispositivo ou terapia aprovada para uso em investigação. A participação em um estudo não intervencional focado na história natural da ELA pode ser permitida a critério do Investigador.

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo serão aplicados.

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Código do estudo:

NCT04856982

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

maio / 2021

Data de finalização inicial:

agosto / 2027

Data de finalização estimada:

agosto / 2027

Número de participantes:

150

Aceita voluntários saudáveis?

Não