Um estudo de extensão do Maralixibat em pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

O estudo será conduzido em vários locais na América do Norte, Europa, Ásia e América do Sul.

Critérios-chave de inclusão:

1. Forneça consentimento informado e consentimento (conforme aplicável) por Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/CE)

2. Conclusão do estudo MRX-502

Critérios de exclusão:

1. Qualquer mulher que esteja grávida ou amamentando ou que planeja engravidar

2. Administração de medicamentos proibidos entre a visita MRX-502 EOT e a visita MRX 503Baseline (Dia 0)

3. Histórico de não conformidade no estudo MRX-502, não adesão a regimes médicos ,inconfiabilidade, instabilidade mental ou incompetência que possam comprometer a validade do consentimento informado ou levar à não adesão ao protocolo do estudo com base no julgamento do investigador

4. Sofreu um evento adverso (EA) ou evento adverso grave (EAG) relacionado ao tomaralixibat durante a MRX- 502 estudo que levou à descontinuação definitiva do sujeito de maralixibat

5. Quaisquer outras condições ou anormalidades laboratoriais que, em A opinião do investigador ou do monitor médico do patrocinador pode comprometer a segurança do sujeito ou interferir com o sujeito participando ou concluindo o estudo

Código do estudo:

NCT04185363

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2020

Data de finalização inicial:

setembro / 2024

Data de finalização estimada:

setembro / 2024

Número de participantes:

90

Aceita voluntários saudáveis?

Não