Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico de atrofia muscular espinhal tratados com Zolgensma

Este estudo é um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS) não intervencionista para avaliar dados de segurança de longo prazo no mundo real de pacientes pediátricos brasileiros com diagnóstico de AME e tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) por até 15 anos após o tratamento. Este estudo apoiará a avaliação benefício-risco de Onasemnogene Abeparvovec nas indicações aprovadas e também poderá permitir a detecção de novos sinais de segurança e fornecer orientações adicionais sobre a gestão dos riscos de segurança associados ao Onasemnogene Abeparvovec para pacientes/cuidadores, prestadores de cuidados de saúde (HCPs ) e médicos assistentes, conforme exigido pela Autoridade Sanitária Brasileira ANVISA como medida condicional para concessão da autorização do Zolgensma®.

Critério de inclusão:

• Os pais ou responsável legal do sujeito forneceram eICF assinado.
• Indivíduo com AME, confirmado geneticamente: com mutação bialélica no gene SMN1, e diagnóstico clínico de AME Tipo 1 ou até 3 cópias do gene SMN2.
• Indivíduo tratado* com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) antes de ser incluído neste estudo.

Indivíduos tratados com nusinersen ou risdiplam antes de Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) podem ser inscritos se não o receberem no momento.

*Os indivíduos podem ser incluídos neste estudo no dia do tratamento com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) ou se houver histórico médico prévio disponível para completar todas as avaliações retrospectivamente, de acordo com os requisitos éticos locais.

• O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e são capazes de cumprir os contatos telefônicos ao longo do estudo

Critério de exclusão:

• Pacientes atualmente inscritos em qualquer ensaio clínico intervencionista** que não seja o ensaio de fase IV OFELIA serão excluídos do estudo .
• Podem ser incluídos neste estudo indivíduos que foram inscritos em um ensaio clínico (independentemente da indicação da doença e do tratamento intervencionista), mas não estão atualmente inscritos.

Durante o acompanhamento, os sujeitos que inscreverem qualquer ensaio clínico com intervenção farmacológica serão descontinuados deste estudo.

Código do estudo:

NCT06019637

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

novembro / 2023

Data de finalização inicial:

agosto / 2038

Data de finalização estimada:

agosto / 2038

Número de participantes:

50

Aceita voluntários saudáveis?

Não