Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de Obinutuzumabe versus MMF em participantes com síndrome nefrótica idiopática de início na infância

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de síndrome nefrótica frequentemente recidivante (FRNS) ou síndrome nefrótica dependente de esteroides (SDNS) antes dos 18 anos
• Deve estar em remissão completa definida pela ausência de edema, UPCR <= 0,2 g/g na triagem e ter três leituras diárias consecutivas na tira reagente de urina com vestígios ou negativo para proteína na semana anterior à randomização
• Deve ter tido pelo menos uma recaída nos 6 meses anteriores à triagem, após a descontinuação ou durante o uso de corticosteróides orais e/ou terapia imunossupressora para prevenir recaídas
• Os participantes que receberam ciclofosfamida nos 6 meses anteriores à randomização devem ter apresentado pelo menos 1 recaída após a descontinuação da ciclofosfamida
• Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) dentro da faixa normal para a idade
• Para mulheres com potencial para engravidar: participantes que concordam em permanecer abstinentes( abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos altamente eficazes, durante o período de tratamento e por 18 meses após a dose final de obinutuzumabe e por 6 semanas após a dose final de MMF
• Para homens: participantes que concordam em permanecer abstinentes (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos anticoncepcionais e concordar em não doar esperma durante o período de tratamento e por 90 dias após a dose final do MMF

Critério de exclusão:

• Síndrome nefrótica secundária
• História de síndrome nefrótica resistente a esteróides
• História de defeitos genéticos conhecidos diretamente causar síndrome nefrótica
• Tratamento com outros medicamentos imunossupressores para prevenir recaídas, exceto MMPara corticosteroides orais nos 2 meses anteriores à randomização
• Gravidez ou amamentação ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 18 meses após a dose final de obinutuzumabe, ou dentro 6 semanas após a dose final de MMF
• Mulheres com potencial para engravidar, incluindo aquelas que fizeram laqueadura tubária, devem ter um resultado negativo no teste de gravidez no soro dentro de 28 dias antes do início do tratamento do estudo e um teste de gravidez na urina negativo no Dia 1, antes de randomização
• História de transplante de órgão ou medula óssea
• Participação em outro ensaio terapêutico dentro de 30 dias da inscrição ou 5 meias-vidas do medicamento experimental
• Intolerância ou contra-indicação às terapias do estudo
• Participantes demonstrando falha no tratamento prévio com MMF conforme definido por duas ou mais recaídas em qualquer período de 6 meses enquanto recebiam MMF por pelo menos 6 meses de duração
• Participantes no julgamento do investigador que provavelmente necessitarão de corticosteroides sistêmicos por outras razões que não a síndrome nefrótica idiopática durante o estudo
• Infecção ativa de qualquer tipo ou qualquer episódio importante de infecção que requeira hospitalização ou tratamento com medicamentos anti-infecciosos intravenosos dentro de 4 semanas antes da triagem, ou conclusão de anti-infecciosos orais dentro de 2 semanas antes da randomização
• História de imunodeficiência primária ou secundária atualmente ativa, incluindo história conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência (HIV) e outras doenças sanguíneas de imunodeficiência graves
• História de leucoencefalopatia multifocal progressiva
• História ou câncer atual, incluindo tumores sólidos, malignidades hematológicas e carcinoma in situ nos últimos 5 anos
• Cirurgia de grande porte que requer hospitalização durante os 4 semanas antes da triagem ou durante a triagem
• Alto risco de sangramento clinicamente significativo ou qualquer condição que exija plasmaférese, imunoglobulina intravenosa ou transfusões agudas de hemoderivados
• Evidência de qualquer doença concomitante significativa ou não controlada que, no julgamento do investigador, impediria a participação do participante, incluindo, mas não limitado a distúrbios do sistema nervoso, respiratórios, cardíacos, hepáticos, endócrinos, malignos ou gastrointestinais
• Abuso ativo de álcool ou drogas atualmente ou histórico de abuso de álcool ou drogas

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Código do estudo:

NCT05627557

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2023

Data de finalização inicial:

agosto / 2026

Data de finalização estimada:

agosto / 2026

Número de participantes:

80

Aceita voluntários saudáveis?

Não