Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do Maralixibat em participantes infantis com doenças hepáticas colestáticas, incluindo colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) e síndrome de Alagille (ALGS).

Este é um estudo aberto onde todos os participantes receberão tratamento com maralixibat.

Critérios de inclusão:

1. Peso corporal ≥2,5 kg

2. <12 meses de idade na visita inicial (ROW). >31 dias e <12 meses de idade na visita inicial (EUA).

3. Idade gestacional ≥36 semanas ao nascer. Para crianças nascidas com idade gestacional entre 32 e 36 semanas, é necessária uma idade pós-menstrual de ≥36 semanas.

4. Diagnóstico de PFIC ou ALGS

Critérios de exclusão:

1. Ausência total prevista da função da bomba de excreção de sais biliares (BSEP)

2. História de interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática

3. História de transplante de fígado ou necessidade iminente de fígado transplante

4. Cirrose descompensada

5. Presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal), a critério do investigador

6. Presença de outra doença hepática significativa ou quaisquer outras condições ou anormalidades que, na opinião do investigador ou monitor médico, possam comprometer a segurança do participante ou interferir na participação ou conclusão do estudo do participante

Código do estudo:

NCT04729751

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2021

Data de finalização inicial:

agosto / 2023

Data de finalização estimada:

dezembro / 2024

Número de participantes:

12

Aceita voluntários saudáveis?

Não