Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Eplontersen (anteriormente conhecido como ION-682884, IONIS-TTR-LRx e AKCEA-TTR-LRx) em pacientes com polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de Fase 3 em até aproximadamente 140 participantes. Os participantes elegíveis receberão Eplontersen uma vez a cada 4 semanas por até 157 semanas. Os participantes também receberão doses suplementares diárias da dose diária recomendada (RDA) de vitamina A. Este estudo consistirá nos seguintes períodos: menor ou igual a (≤) período de triagem de 8 semanas, um período de tratamento de 157 semanas e um Período de avaliação pós-tratamento de 24 semanas.

Critérios de inclusão:

1. Conclusão satisfatória de ION-682884-CS3 (NCT04136184) (Estudo de Índice) conforme julgado pelo Investigador e Patrocinador, ou diagnóstico de hATTR-PN e conclusão satisfatória de qualquer estudo ISIS 420915-CS101 ou estudo 2018-P001436 (NCT03702829 ) (ambos são estudos patrocinados pelo investigador com inotersen - a versão não conjugada do Eplontersen) conforme julgado pelo investigador e pelo patrocinador.

2. Deve ter dado consentimento informado por escrito (assinado e datado) e quaisquer autorizações exigidas pela legislação local e ser capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.

3. Satisfazer o seguinte:

1. Mulheres: devem estar não grávidas e não lactantes e:

• Cirurgicamente estéreis (por exemplo, oclusão tubária, histerectomia, salpingectomia bilateral, ooforectomia bilateral);
• Pós-menopausa (definida como 12 meses de amenorreia espontânea em mulheres >55 anos de idade ou, em mulheres ≤ 55 anos, 12 meses de amenorreia espontânea sem causa médica alternativa e níveis de hormônio folículo-estimulante (FSH) na faixa pós-menopausa para o laboratório envolvido;
• Abstinente*;
• Se tiver relações sexuais com potencial para engravidar, concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o momento da assinatura do termo de consentimento informado até pelo menos 24 semanas após a última dose de Eplontersen e concordar em receber gravidez testes por protocolo

2. Homens: Cirurgicamente estéreis (ou seja, orquidectomia bilateral) ou abstinentes*, se tiverem relações sexuais com uma mulher em idade fértil (WOCBP), o participante ou a parceira não grávida do participante deve usar um método contraceptivo altamente eficaz desde o momento da assinatura do formulário de consentimento informado até pelo menos 24 semanas após a última dose de Eplontersen. *A abstinência (ou seja, abster-se de relações heterossexuais durante a participação no estudo) só é aceitável como verdadeira abstinência, ou seja, quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do participante. Abstinência periódica (por exemplo, métodos de calendário, ovulação, sintotérmicos e pós-ovulação), declaração de abstinência pela duração de um teste e retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis.

4. Disposição para adesão à suplementação de vitamina A conforme protocolo.

Critérios de Exclusão:

1. Ter qualquer condição nova ou agravamento de condição existente que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do participante no estudo.

---

---

---

Código do estudo:

NCT05071300

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2022

Data de finalização inicial:

julho / 2024

Data de finalização estimada:

julho / 2024

Número de participantes:

140

Aceita voluntários saudáveis?

Não