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Um estudo prospectivo da história natural da mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB)

Patrocinado por: Allievex Corporation

Atualizado em: 26 de outubro de 2022
Distúrbios metabólicos e nutricionais Mucopolissacaridoses Mucopolissacaridose Tipo IIIB
Ativo, não recrutando

Status de recrutamento

Crianças até Adultos

Faixa etária

Todos

Sexo

Indefinida

Fase do estudo

Resumo:

Este é um estudo de história natural para crianças até 18 anos de idade que foram diagnosticadas com Mucopolissacaridose Tipo IIIB (MPS IIIB, também conhecida como Síndrome de Sanfilippo Tipo B).

A mucopolissacaridose tipo IIIB é uma doença neurodegenerativa grave. As informações coletadas deste estudo podem ajudar a informar o desenho e a interpretação de estudos intervencionais subsequentes. Nenhuma intervenção clínica ou medicamento do estudo é fornecido pela Allievex neste estudo.

Saiba mais:

Critérios de inclusão:

  • Ter atividade da enzima NAGLU deficiente na linha de base. O sangue para a atividade da enzima NAGLU será coletado e analisado centralmente.
  • Tem até 18 anos
  • Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e anuência do sujeito, se necessário
  • Tem capacidade para cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador

Critérios de exclusão:

  • Tem outra condição neurológica doença que pode ter causado declínio cognitivo (por exemplo, trauma, meningite ou hemorragia) antes da entrada no estudo
  • Recebeu células-tronco, terapia gênica ou terapia de reposição enzimática para MPS IIIB
  • Recebeu qualquer medicação experimental dentro de 30 dias antes da O visitante da linha de base está programado para receber qualquer medicamento experimental durante o estudo
  • Tem uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode comprometer a capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do protocolo, o bem-estar ou segurança do sujeito, ou o interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito.
  • Atualmente participa de mais um estudo de história natural

Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
Porto Alegre / Rio Grande do Sul / CEP: 90035-903

Código do estudo:
NCT03227042
Tipo de estudo:
Observacional
Data de início:
novembro / 2017
Data de finalização inicial:
outubro / 2025
Data de finalização estimada:
dezembro / 2025
Número de participantes:
44
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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Fonte: clinicaltrials.gov
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