Um estudo que avalia a segurança, farmacocinética e eficácia do alectinibe em participantes pediátricos com tumores sólidos ou do SNC positivos para fusão ALK

Critérios de inclusão

• Diagnóstico histologicamente confirmado de SNC ou tumores sólidos com evidência documentada de fusões de genes ALK avaliadas centralmente através do uso do ensaio F1CDxa experimental ou com base em resultados de testes NGS pré-existentes
• Estado da doença: tratamento anterior comprovadamente ineficaz (ou seja, recidivante ou refratária), ou para quem não há tratamento padrão satisfatório disponível. A doença deve ser mensurável e avaliável conforme definido pelos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) v 1.1, ou Critérios de Avaliação de Resposta em Neuro-oncologia (RANO) +/- osso critérios de medula para tumores primários do SNC ou Critérios Internacionais de Resposta ao Neuroblastoma (INRC)
• Tecido tumoral disponível para submissão ao Patrocinador de doença ativa, obtido após o último regime de terapia anticâncer administrado e obtido antes da inscrição no estudo, ou vontade de se submeter a um núcleo ou excisional coleta de amostra de biópsia antes da inscrição
• Para participantes < 16 anos, Lansky Performance Status >/= 50%
• Para participantes >/= 16 anos, Karnofsky Performance Status >/= 50%
• Função adequada da medula óssea conforme definido por o protocolo dentro de pelo menos 28 dias antes do início do medicamento do estudo
• Disposição e capacidade do participante e/ou cuidador de concluir avaliações de resultados clínicos ao longo do estudo usando métodos eletrônicos, em papel ou de entrevistador
• Para mulheres com potencial para engravidar: acordo para permanecer abstinente ( abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos e concordar em não doar óvulos, conforme definido pelo protocolo
• Para homens que não são cirurgicamente estéreis: concordar em permanecer abstinente (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos e concordar em não doar esperma, conforme definido pelo protocolo

Critério de exclusão

• História médica de: uso prévio de inibidores de ALK; diagnóstico de Linfoma Anaplásico de Grandes Células (ALCL); qualquer distúrbio gastrointestinal que possa afetar a absorção de medicamentos orais, como síndrome de má absorção ou estado pós-ressecção intestinal importante; história de transplante de órgão; infusões de células-tronco conforme definido pelo protocolo
• Abuso de substâncias nos 12 meses anteriores à triagem
• História familiar ou pessoal de doenças ósseas congênitas, alterações do metabolismo ósseo ou osteopenia
• Tratamento com terapia experimental 28 dias antes do início do medicamento do estudo
• Doença hepática ou renal conforme definido pelo protocolo
• National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)v5.0 grau >/=3 toxicidades atribuídas a qualquer terapia anterior, como radioterapia(excluindo alopecia), que não demonstraram melhora e são estritamente considerados como interferindo com alectinibe
• Coadministração de terapias anticâncer diferentes daquelas administradas neste estudo
• Vírus ativo da hepatite B ou C (HBV, HBC), ou HIV positivo conhecido ou doença relacionada à AIDS
• Qualquer doença ou condição concomitante clinicamente significativa que possa interferir, ou para a qual o tratamento possa interferir, na condução do estudo ou na absorção de medicamentos orais ou que, na opinião do Investigador Principal, represente um risco inaceitável para o participante deste estudo
• Qualquer condição psicológica, familiar, sociológica ou geográfica que possa dificultar o cumprimento dos requisitos do protocolo do estudo e/ou procedimentos de acompanhamento; tais condições devem ser discutidas com o participante antes da entrada no estudo
• Procedimento planejado ou cirurgia durante o estudo, exceto conforme tratamento permitido conforme definido pelo protocolo
• Infecção considerada pelo investigador como clinicamente não controlada ou de risco inaceitável para o participante após a indução de neutropenia, incluindo participantes que estão, ou deveriam estar, em uso de agentes antimicrobianos para o tratamento como infecção ativa
• Grávida ou amamentando, ou pretendendo engravidar durante o estudo ou dentro de 3 meses após a dose final de alectinibe

Código do estudo:

NCT04774718

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2021

Data de finalização inicial:

junho / 2026

Data de finalização estimada:

julho / 2030

Número de participantes:

42

Aceita voluntários saudáveis?

Não