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Acompanhamento a longo prazo de participantes com adrenoleucodistrofia cerebral tratados com o medicamento Lenti-D

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Atualizado em: 07 de fevereiro de 2024
Doença Neurológica Adrenoleukistrofia cerebral Adrenoleucodistrofia Adrenoleucodistrofia Ligada ao Cromossomo X Adrenoleucodistrofia Cerebral (CALD) Adrenoleucodistrofia (ALD) Adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD)
Ativo, não recrutando

Status de recrutamento

Crianças

Faixa etária

Masculino

Sexo

Indefinida

Fase do estudo

Resumo:

Este é um estudo multicêntrico de acompanhamento de segurança e eficácia a longo prazo para participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que receberam o Medicamento Lenti-D (eli-cel) em um estudo clínico principal.

Depois de completar um estudo clínico principal (aproximadamente 2 anos), os participantes elegíveis serão acompanhados por mais 13 anos para um total de 15 anos após a infusão do medicamento. Nenhum medicamento experimental será administrado neste estudo.

Saiba mais:

Critérios de inclusão:

  • Fornecimento de consentimento informado por escrito para este estudo pelo participante ou pais do participante/responsáveis legais e consentimento informado por escrito pelo participante, se aplicável
  • Ter recebido eli-cel em um estudo clínico parental

Exclusão Critérios:

  • Não há critérios de exclusão para este estudo

Lenti-D
Genético

Vector copy number (VCN) measurement, safety evaluations, disease-specific assessments, and assessments to monitor for long-term complications of autologous transplant.

Lenti-D Drug Product
Genético

Vector copy number (VCN) measurement, safety evaluations, disease-specific assessments, and assessments to monitor for long-term complications of autologous transplant.

Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
São Paulo / São Paulo / CEP: 05403-000

Código do estudo:
NCT02698579
Tipo de estudo:
Observacional
Data de início:
janeiro / 2016
Data de finalização inicial:
agosto / 2038
Data de finalização estimada:
agosto / 2038
Número de participantes:
64
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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Fonte: clinicaltrials.gov

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