Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança da leriglitazona em indivíduos adultos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral

Patrocinado por: Minoryx Therapeutics, S.L.

Atualizado em: 13 de março de 2024
Recrutando

Status de recrutamento

Adultos até Idosos

Faixa etária

Masculino

Sexo


Fase 3

Fase do estudo

Resumo:

Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança da leriglitazona em adultos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral.

Saiba mais:

Critérios-chave de inclusão:

  • O sujeito é do sexo masculino e tem idade ≥18 anos.
  • Sujeito tem cALD progressivo, definido como lesões cerebrais GdE+.
  • Sujeitos para os quais o TCTH não é recomendado pelo investigador ou o sujeito não deseja se submeter ao TCTH.
  • Sujeito tem escore de Loes ≥0,5 e ≤12 na Triagem.
  • Sujeito não apresenta incapacidade funcional maior no Major Functional Disabilities-Neurological Function Score (MFD-NFS), exceto para "cadeira de rodas" ou "incontinência total", que serão permitidos por serem considerados sintomas esperados de AMN no decorrer do tempo da doença
  • Sujeito não tem comprometimento cognitivo importante que prejudique sua capacidade de participar do estudo conforme determinado pelo investigador na triagem.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Sujeito que teve transplante de medula óssea (HSCT) ou tratamento prévio com terapia ex-vivogene (eli-Cel).
  • Sujeito tem diabetes tipo 1 ou tipo 2 conhecido.
  • Sujeito tem hipersensibilidade ou intolerância conhecida à pioglitazona ou a qualquer outra tiazolidinediona.
  • O sujeito está tomando ou tomou honokiol, pioglitazona ou outras tiazolidinedionas nos 3 meses anteriores à triagem.
  • Sujeito com participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou até 1 mês antes da Triagem.
  • Indivíduo com outras condições médicas, neuropsiquiátricas ou sociais que, na opinião do investigador, possam afetar adversamente o risco-benefício da participação no estudo, interferir na adesão ao estudo ou confundir os resultados do estudo.

Leriglitazone
Droga

Leriglitazone at a strength of 15 mg/ml. Once-daily dosing at an initial volume of 10 ml


Placebo
Droga

Placebo will match the study drug visually and by taste

Federal University of Sao Paulo
Recrutando São Paulo / São Paulo

Contato principal: Paulo Sgobbi / +55(11)913323742 / pvsgobbi@gmail.com

Código do estudo:
NCT05819866
Tipo de estudo:
Intervencional
Data de início:
julho / 2023
Data de finalização inicial:
maio / 2027
Data de finalização estimada:
maio / 2027
Número de participantes:
40
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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