Acompanhamento de longo prazo para RGX-111

Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, observacional e de acompanhamento para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do RGX-111 após uma única administração. Os participantes elegíveis são aqueles que participaram anteriormente de um estudo clínico onde receberam uma única administração IC ou ICV de RGX-111. A inscrição de cada participante neste estudo deve ocorrer no mesmo dia ou após o participante ter concluído a visita de final de estudo (EOS) ou visita de descontinuação precoce (EDV) de um estudo clínico anterior (pai). Os participantes serão acompanhados por até cinco anos após a administração do RGX-111 (incluindo o estudo principal) ou até que o RGX-111 esteja disponível comercialmente no país do participante, o que ocorrer primeiro. Nenhum tratamento será direcionado sob este protocolo observacional. A duração total do estudo para cada participante pode variar dependendo de quando ele se inscreve no estudo atual após a administração de RGX-111 no estudo principal.

Critério de inclusão:

• Para ser elegível, o participante deve ter recebido anteriormente RGX-111 em um ensaio parental separado.
• O(s) participante(s) ou responsável(is) legal(ais) do participante está(ão) disposto(s) e capaz(ão) de fornecer consentimento informado por escrito e assinado. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
• Nenhum.

Código do estudo:

NCT06103487

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

julho / 2023

Data de finalização inicial:

setembro / 2027

Data de finalização estimada:

setembro / 2027

Número de participantes:

8

Aceita voluntários saudáveis?

Não