Um estudo de extensão do estudo JR-171-101 em pacientes com MPS I

Os pacientes que concluíram a Parte 2 do estudo JR-171-101 e preenchem todos os critérios de elegibilidade podem ser inscritos neste estudo JR-171-102. Até a determinação da dose no estudo JR-171-102, os indivíduos receberão por via intravenosa uma dose baixa ou uma dose alta de JR-171 nas mesmas doses recebidas na Semana 12 do estudo JR-171-101. Posteriormente, todos os indivíduos serão transferidos para a dose ideal determinada com base nos resultados do estudo JR-171-101.

Critérios de inclusão:

• Pacientes que completaram a Parte 2 do estudo JR-171-101
• Um paciente de quem o consentimento informado por escrito pode ser obtido. Se o paciente tiver menos de 18 anos (20 anos no caso do Japão) no momento do consentimento ou vontade de participar do estudo não pode ser confirmado devido à deficiência intelectual relacionada à MPS I, permissão informada do representante legalmente aceitável do paciente (por exemplo, seu/sua seus pais ou responsáveis) precisam ser obtidos em vez de seu consentimento. Mesmo neste caso, o consentimento informado por escrito deve ser obtido do paciente, sempre que possível
• Paciente do sexo feminino ou paciente do sexo masculino cujos parceiros têm potencial para engravidar concorda em usar um método anticoncepcional clinicamente aceito e altamente eficaz, como gel espermatozóide mais preservativo, dispositivo intrauterino ou contraceptivos orais até um mês após a administração final.

Critérios de Exclusão:

• Paciente incapaz de realizar os procedimentos do estudo, exceto teste de caminhada de 6 minutos, teste neurocognitivo, BVMT-R, HVLT-R e TOVA
• Julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como incapaz submetidos à punção lombar, incluindo aqueles que têm dificuldade em se posicionar para punção lombar devido a contratura articular ou aqueles que provavelmente terão dificuldade para respirar durante o processo de punção lombar
• Julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a uma história de alergia grave a medicamentos ou hipersensibilidade a qualquer medicamento
• Caso contrário, julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo em consideração à segurança do paciente

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Código do estudo:

NCT04453085

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2021

Data de finalização inicial:

abril / 2025

Data de finalização estimada:

abril / 2025

Número de participantes:

14

Aceita voluntários saudáveis?

Não