Avaliação de segurança de Cellavita HD administrado por via intravenosa em participantes com doença de Huntington

Este é o primeiro estudo de fase I em humanos, não randomizado, no qual os participantes com DH receberão três injeções intravenosas de uma das duas doses do produto experimental, uma a cada mês durante três meses. Os dados da avaliação de segurança serão compostos pelo registro dos eventos adversos (incluindo tipo, frequência, intensidade, gravidade, severidade e ação tomada em relação ao produto experimental), podendo incluir alterações nos sinais vitais, avaliações físicas e médicas, laboratoriais ou sorológicas exames e eletrocardiograma (ECG), e pela incidência de neoplasias benignas e malignas. Evidências preliminares de eficácia serão avaliadas pela melhora clínica global (CIBIS) e evolução da melhora da doença (degradação motora, cognitiva e comportamental) por meio da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington - UHDRS e marcadores inflamatórios: IL-4, IL-6, IL-10 (interleucina IL) e TNF-alfa (fator de necrose tumoral alfa). A melhora do SNC será avaliada por ressonância magnética (MRI). A flutuação no grau de tendência ao suicídio será avaliada pela Escala de Avaliação de Depressão de Hamilton (HDRS). A resposta imunológica do produto de HD ao longo do período de administração será avaliada pela proliferação de CD4+ e CD8+ e liberação de marcadores inflamatórios.

Os participantes que apresentarem evidências de perda do benefício clínico alcançado ao longo do tratamento verificado por meio de piora maior ou igual ao esperado para o curso natural da doença nos sintomas motores, cognitivos, comportamentais e de capacidade funcional avaliados pela escala UHDRS, receberão doses adicionais do produto desde que haja benefício clínico a critério do Investigador e/ou até que o produto seja comercializado. A mesma dose utilizada pelo sujeito durante o período de tratamento será administrada durante todo o período de doses adicionais.

Critérios de Inclusão:

• Assinar e datar o TCLE;
• Capacidade de seguir instruções, bem como capacidade de entender e cumprir corretamente os requisitos do estudo;
• Participante do sexo masculino com idade ≥ 21 e ≤ 65 anos;
• Participantes que apresentarem laudo médico (PCR) atestando doença de Huntington com número de repetições CAG no cromossomo 4, maior ou igual a 40 e menor ou igual a 50 (caso o participante não tenha realizado o exame e/ou não tenha o laudo disponível, novo exame deverá ser feito);
• Pontuação igual ou superior a 5 pontos na escala de avaliação motora UHDRS (Unified Huntington's DiseaseRating Scale) no momento da inscrição;
• Pontuação entre 8 e 11 pontos na capacidade funcional da escala UHDRS no momento da inscrição.

Critérios de Exclusão:

• Participação até 12 meses em qualquer ensaio clínico;
• Quaisquer dados de observação médica (clínica e física) que a pesquisa médica julgue como um risco para o sujeito se ele se inscrever no estudo;
• Quaisquer dados de exames laboratoriais que a pesquisa médica julgue como de risco para o ingresso do sujeito no estudo;
• Diagnóstico da doença de Huntington juvenil;
• Histórico de epilepsia;
• Diagnóstico de comprometimento cognitivo maior;
• Doença psiquiátrica descompensada ativa;
• História atual ou pregressa de neoplasia;
• História atual de patologia gastrointestinal, hepática, renal, endócrina, pulmonar, hematológica, imunológica, metabólica ou doença cardiovascular grave e descontrolada;
• Diagnóstico de qualquer infecção ativa, seja ela viral, bacteriana, fúngica ou causada por outro patógeno;
• Participantes que tenham contraindicação para a realização de algum dos exames realizados neste estudo, por exemplo, portadores de marca-passo ou clipe cirúrgico;
• Histórico de usuários de álcool ou drogas ilícitas;
• História de 1 ou mais episódios de suicídio nos dois anos anteriores à Visita V-4;
• Fumante ativo ou que tenha parado de fumar há menos de seis meses da matrícula;
• Teste positivo em pelo menos um dos testes sorológicos: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2),HTLV I e II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e VDRL (Treponema pallidum);
• Histórico de alergia a medicamentos, inclusive contrastes para imagem, ou produtos bovinos;
• Em uso ou previsão de uso de imunossupressores ou medicamentos proibidos nos primeiros três meses após a primeira administração do produto experimental;
• Qualquer alteração clínica que seja interpretada pelo médico pesquisador como um risco para a inscrição do participante.

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Cellavita Pesquisa Científica Ltda
• Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Código do estudo:

NCT02728115

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2017

Data de finalização inicial:

dezembro / 2022

Data de finalização estimada:

dezembro / 2023

Número de participantes:

6

Aceita voluntários saudáveis?

Não