Estudo de extensão clínica para avaliação de segurança e eficácia da administração de Cellavita-HD em pacientes de Huntington.

Este estudo de extensão incluirá os indivíduos que participaram da fase II do estudo para avaliação dose-resposta da administração intravenosa de Cellavita-HD em pacientes com doença de Huntington (máximo de 35 indivíduos). Por se tratar de um estudo de extensão, com cenário aberto, os sujeitos receberão a dose máxima testada no último ensaio clínico (ADORE-DH), correspondente a 6 x 10^6 células/faixa de peso para cada ciclo de tratamento planejado. Ao longo de 24 meses, os sujeitos receberão a dose total planejada dividida em três administrações por ciclo (2 x 10^6 células/faixa de peso), que ocorrerão cada uma a cada 30 dias. A manutenção da eficácia da administração intravenosa do produto Cellavita-HD ao longo do tempo na progressão clínica da doença de Huntington será verificada comparando a pontuação total da UHDRS no final do 24º mês de estudo com a pontuação inicial. Evidências secundárias de eficácia serão avaliadas por meio dos dados de estado funcional, capacidade funcional total, independência funcional, sintomas psiquiátricos e cognição da escala UHDRS. Adicionalmente, serão avaliados dados relacionados à piora clínica, alteração do Índice de Massa Corporal (IMC), risco de tentativa de suicídio e melhora da imagem neurológica. A avaliação de segurança incluirá a incidência e classificação dos eventos adversos experimentados pelos sujeitos durante o estudo.

Critérios de Inclusão:

1. Participantes do estudo Fase II (ADORE-DH) que manifestem interesse em participar do período de extensão e que possam ter benefícios clínicos significativos (capacidade motora, cognitiva, comportamental e funcional) no julgamento do Investigador após aplicação intravenosa do Cellavita- produto HD;

2. Prestar consentimento assinando em duas vias o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido;

3. Participante usando um método anticoncepcional aceitável.

Critérios de Exclusão:

1. História de neoplasia maligna;

2. Apresentar qualquer condição clínica e laboratorial ou comorbidade que, a critério do médico, possa colocar em risco a saúde do participante da pesquisa e impedi-lo de fazer parte do estudo de extensão;

3. hipersensibilidade conhecida ao produto experimental e/ou produtos de origem bovina;

4. Participante de pesquisa que tenha participado de protocolos de ensaios clínicos nos últimos 12 (doze) meses, a menos que o Investigador acredite que possa haver benefício direto para isso (Resolução CNS 251 de 7 de agosto de 1997, inciso III, subitem J);

5. Participante grávida ou lactante;

6. Em uso ou uso antecipado de drogas imunossupressoras, bem como qualquer outra droga cujo uso seja restrito a este protocolo de pesquisa.

As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Código do estudo:

NCT04219241

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

fevereiro / 2020

Data de finalização inicial:

dezembro / 2022

Data de finalização estimada:

dezembro / 2022

Número de participantes:

35

Aceita voluntários saudáveis?

Não