Avalie a segurança, eficácia e farmacocinética de CRN04894 em participantes com hiperplasia adrenal congênita (TouCAHn)

Este estudo de coorte de dose sequencial de fase 2, aberto, avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e PD de CRN04894 quando administrado por 12 semanas em participantes com HAC causada por deficiência de 21-hidroxilase. Até aproximadamente 30 participantes serão inscritos no estudo.

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 a 75 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Participantes ≥16 anos de idade podem ser incluídos em locais localizados nos Estados Unidos

2. Deficiência clássica de 21-hidroxilase

3. Em regime estável de reposição de glicocorticóides (por exemplo, hidrocortisona, prednisolona, ​​prednisona, metilprednisolona)

4. Conformidade com glicocorticóides regime de reposição e reposição de mineralocorticóides (se aplicável) durante o período de triagem

5. Dose diária total mínima de ≥15 mg de hidrocortisona (ou equivalente)

6. Se estiver em terapia com estrogênio (qualquer via), a dose deve ser estável por pelo menos 3 meses antes para Triagem

Critérios de exclusão:

1. Diagnóstico de qualquer outra forma de HAC que não seja a deficiência clássica de 21-hidroxilase

2. Uso de dexametasona dentro de 30 dias após a Triagem

3. História de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides

4 Trabalhadores do turno noturno ou qualquer outro motivo para ciclos anormais de sono/vigília

5. Condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica que não seja HAC

6. História de cirurgia de grande porte/terapia cirúrgica por qualquer causa nas 4 semanas anteriores ao exame

7. Diabetes mellitus tratado com insulina por menos de 6 semanas antes da triagem, ou com alteração na dose diária total de insulina em >15% nas 6 semanas anteriores à triagem

8. Diabetes mellitus mal controlado definido como tendo hemoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5%( ≥69 mmol/mL), ou HbA1c estimada com base na frutosamina se HbA1c não for avaliável (por exemplo, devido a hemoglobinopatias)

9. Participantes com hipotireoidismo que não estão recebendo terapia de reposição hormonal adequada com base nos níveis de hormônio tireoidiano medidos no momento da Triagem

10. História de angina instável ou infarto agudo do miocárdio nas 12 semanas anteriores à triagem ou outra doença cardíaca clinicamente significativa no momento da triagem

11. História de câncer excluindo carcinoma dérmico escamoso ou basocelular curado/tratado ou carcinoma cervical in situ

12. Grávida ou lactantes

13. História conhecida de abuso de drogas ilícitas ou álcool no último ano

14. Uso de terapia antiandrogênica nos últimos 3 meses (por exemplo, espironolactona, finasterida, acetato de ciproterona, flutamida)

15. Uso de testosterona, andrógenos contendo suplementos, inibidores de aromatase ou hormônio do crescimento

---

---

---

---

---

---

Código do estudo:

NCT05907291

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

julho / 2023

Data de finalização inicial:

março / 2025

Data de finalização estimada:

março / 2025

Número de participantes:

30

Aceita voluntários saudáveis?

Não