Um Ph2b para avaliar Tildacerfont na redução de doses de esteróides glicocorticóides em HAC adulta

Este é um estudo que avaliará a capacidade do Tildacerfont de reduzir a dose de glicocorticóide esteróide usada por adultos com HAC. As primeiras 24 semanas serão uma comparação duplo-cega, controlada por placebo, de Tildacerfont vs Placebo. As 52 semanas seguintes permitirão que todos os indivíduos mudem para Tildacerfont de rótulo aberto para continuar a reduzir a dose de esteróides quando apropriado e observar a segurança a longo prazo. Os participantes receberão uma extensão aberta de longo prazo de até 240 semanas.

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino e feminino maiores de 18 anos, inclusive
• Tem diagnóstico histórico documentado de HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase com base em mutação genética em CYP21A2 e/ou 17-OHP elevado documentado e atualmente tratamento com HC, HC acetato, prednisona, prednisolona, ​​​​metilprednisolona (ou uma combinação dos GCs acima mencionados)
• Está em dose suprafisiológica estável de reposição de GC por ≥1 mês antes da triagem.
• Para indivíduos com a forma perdedora de sal de HAC, o indivíduo está em uso de uma dose estável de reposição de mineralocorticóide por ≥1 mês antes da triagem

Critério de exclusão:

• Tem diagnóstico conhecido ou suspeito de qualquer outra forma conhecida de HAC clássica (não devido à deficiência de 21-hidroxilase)
• Tem história que inclui adrenalectomia bilateral ou hipopituitarismo
• Tem história de alergia ou hipersensibilidade ao tildacerfont, a qualquer um de seus excipientes ou a qualquer outro antagonista do receptor CRF1
• Apresenta sinais ou sintomas clínicos de insuficiência adrenal

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Código do estudo:

NCT04544410

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2020

Data de finalização inicial:

setembro / 2024

Data de finalização estimada:

setembro / 2029

Número de participantes:

90

Aceita voluntários saudáveis?

Não