Patrocinado por: Hospital Israelita Albert Einstein
Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
A história natural dos pacientes com AME mudou, devido às melhorias no tratamento e aos avanços tecnológicos.
A coleta sistemática de dados da prática clínica de rotina em vários países latino-americanos, harmonizada para um conjunto de dados central internacionalmente alinhado, é importante para avançar na compreensão da história natural da doença na região e a influência de diferentes tratamentos medicamentosos nos resultados dos pacientes. Esses dados são fundamentais para melhorar o atendimento a esses pacientes. Até agora, os ensaios clínicos sobre abordagens terapêuticas para pacientes com AME cobrem apenas um subgrupo do amplo espectro de gravidade da AME. Assim, há uma forte necessidade de monitorar toda a gama de pacientes com AME tratados e não tratados em um contexto do mundo real. O objetivo deste estudo é estabelecer um registro regional de profissionais de saúde (HCP). O registro SMA planejado fornecerá uma plataforma online para coletar dados longitudinais sobre pacientes com SMA em toda a América Latina para obter uma melhor compreensão das características clínicas dos pacientes com SMA, a história natural da doença, o uso de DMTs e os resultados dos pacientes, bem como a fim de apoiar novos projetos de pesquisa e geração de dados regionais.
Mais detalhes...Este é um registro retrospectivo e prospectivo, multicêntrico não randomizado na América Latina. As variáveis incluídas no registro RegistrAME são baseadas nos itens principais definidos pelo TREAT-NMD para registros de SMA e no consenso do comitê diretor do RegistrAME. Itens como características demográficas, data do resultado do exame genético, diagnóstico clínico, estado funcional e função pulmonar, entre outros, estão incluídos no RegistrAME. O registro RegistrAME permitirá a inclusão de dados clínicos retrospectivos naqueles centros onde atualmente estão sendo conduzidos estudos de história natural da atrofia muscular espinhal. O RegistrAME também oferecerá uma estrutura padronizada para coleta de dados prospectivos em todos os centros. O objetivo atual deste registro é incluir centros na LATAM que atendam aos requisitos estruturais e de pessoal para realizar as investigações regulares relacionadas ao registro planejadas. Esses centros de referência na LATAM (América Latina) serão selecionados entre os COEs que 1) têm potencial para inscrever e fazer o acompanhamento adequado do paciente, 2) têm experiência no tratamento da AME e 3) têm experiência na condução de ensaios clínicos. Um Formulário de Relato de Caso eletrônico (e-CRF) será criado pela ARO (Organização de Pesquisa Acadêmica) do Hospital Albert Einstein, usando o REDCap (Research Electronic Data Capture). O Formulário Eletrônico de Relato de Caso (e-CRF) criado para atender aos padrões internacionais de proteção de dados e gestão da qualidade, e harmonizar a plataforma com as atualmente utilizadas por outros países. Nenhuma intervenção será realizada neste estudo, o RegistrAME é um estudo observacional não randomizado, multicêntrico internacional (Registro de pacientes na América Latina). A coleta de dados visa reunir o máximo de informações sobre o perfil clínico dos pacientes, as intervenções realizadas na rotina de atendimento e a evolução clínica ao longo do tempo (Real World Evidence-RWE). Após a confirmação da elegibilidade e consentimento informado, os pacientes passarão por avaliação médica e, então, será iniciada a coleta retrospectiva de dados (quando possível e limitada a 6 meses antes da inclusão do paciente no estudo), dados basais e continuação da coleta de dados longitudinais. A entrada de dados está prevista para ser realizada a cada realizada em intervalos de 4 a 6 meses (conforme o tipo de SMA), dependendo do planejamento assistencial regular de cada clínica. O estudo avaliará a progressão da doença, tanto a história natural da doença quanto a eficácia de diferentes tratamentos medicamentosos específicos para SMA nos resultados dos pacientes. Duração da doença, sobrevivência com ou sem suporte ventilatório, função motora, função pulmonar, marcos de desenvolvimento alcançados, parâmetros de crescimento, sintomas ortopédicos, avaliações funcionais (CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), HINE-2 (Hammersmith Exame Neuromuscular Infantil - sessão 2), HFMSE (Hammersmith Motor Functional Scale Expanded), RULM (Revised Upper Limb Module) e 6MWT (The six minute walk test)) serão analisados dependendo da capacidade funcional dos pacientes e tipo 5q SMA hora extra.
Critérios de inclusão:
Critérios de Exclusão:
As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.
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