Estudo de fase 3 de ALXN1850 em participantes pediátricos virgens de tratamento com HPP

Critérios de inclusão:

• Diagnóstico de HPP documentado em prontuário médico, e os seguintes critérios preenchidos durante o período de triagem sem outra causa provável que não HPP:

1. Presença de raquitismo relacionado a HPP em radiografias esqueléticas, com escore mínimo de gravidade de raquitismo (RSS) de 1,0 E

2. Atividade sérica de ALP abaixo da faixa normal ajustada para idade e sexo

• Deve atender a 1 dos seguintes critérios:

1. Variante documentada do gene ALPL (patogênica, provavelmente patogênica ou variante de significado desconhecido ) de um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvementendings (CLIA) (Seção 8.7)

2. Plasma PLP acima do limite superior do normal (ULN) durante o período de triagem (resultados laboratoriais centrais ou locais permitidos pelas regulamentações locais)

• Tanner estágio 2 ou menos durante o período de triagem

Critérios de exclusão:

• História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, metabolismo ou eliminação de medicamentos ; constituir um risco ao realizar a intervenção do estudo; ou interferir na interpretação dos dados conforme determinado pelo investigador
• Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
• Hipoparatireoidismo, a menos que secundário à HPP
• Qualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
• Intervenção cirúrgica planejada que pode impactar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Randomizada
• História de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no ALXN1850 ou no comparador placebo

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Código do estudo:

NCT06079359

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

maio / 2024

Data de finalização inicial:

julho / 2025

Data de finalização estimada:

agosto / 2027

Número de participantes:

30

Aceita voluntários saudáveis?

Não