Estudo de fase 3 de ALXN1850 versus placebo em adolescentes e adultos participantes com HPP que não foram tratados anteriormente com Asfotase Alfa

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de HPP documentado nos prontuários médicos
• Deve atender a 1 dos seguintes critérios:

1. Variante do gene ALPL documentada (patogênica, provavelmente patogênica ou variante de significado desconhecido) de uma Emenda de Melhoria de Laboratório Clínico (CLIA ) laboratório certificado (Seção 8.7)

2. PLP plasmático acima do limite superior do normal (ULN) durante o período de triagem (resultados laboratoriais centrais ou locais permitidos pelas regulamentações locais)

• Atividade sérica de ALP abaixo do normal ajustado para idade e sexo intervalo durante o período de triagem, sem causa provável diferente da UHE
• Dois TC6M separados abaixo de 85% da distância prevista (para idade, sexo, peso e altura) durante o Período de Triagem sem causa provável diferente da UHE

Critério de exclusão:

• História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, o metabolismo ou a eliminação de medicamentos; constituir um risco ao realizar a intervenção do estudo; ou interferir na interpretação dos dados conforme determinado pelo investigador
• Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
• Hipoparatireoidismo, a menos que secundário à HPP
• Qualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
• Intervenção cirúrgica planejada que pode impactar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Randomizada
• História de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no ALXN1850 ou no comparador placebo (Tabela 9)

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Código do estudo:

NCT06079281

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2024

Data de finalização inicial:

setembro / 2025

Data de finalização estimada:

agosto / 2027

Número de participantes:

114

Aceita voluntários saudáveis?

Não