Estudo do comprimido de Venetoclax com azacitidina intravenosa ou subcutânea para avaliar a mudança na atividade da doença em participantes adultos com síndrome mielodisplásica de alto risco recém-diagnosticada

A síndrome mielodisplásica (SMD) é um grupo de distúrbios que afetam gradualmente a capacidade da medula óssea de uma pessoa (tecido semilíquido presente em muitos ossos, como a coluna vertebral) de produzir células sanguíneas normais.

Algumas pessoas com SMD correm o risco de a doença progredir para leucemia mielóide aguda (LMA) e o risco de morte pela própria doença. Os sintomas da SMD incluem fadiga, falta de ar, palidez incomum devido à anemia (baixa contagem de glóbulos vermelhos), hematomas fáceis ou incomuns e manchas vermelhas logo abaixo da pele causadas por sangramento. O objetivo deste estudo é ver como a combinação de venetoclax e azacitidina (AZA) é segura e eficaz quando comparada com AZA e um placebo (não contém medicamento), em participantes com diagnóstico recente de SMD de alto risco.Venetoclax é um medicamento experimental que está sendo desenvolvido para o tratamento da SMD. O estudo consiste em dois braços de tratamento - em um braço, os participantes receberão venetoclax e AZA. Em outro braço, os participantes receberão AZA e placebo. Os participantes adultos com SMD de alto risco recém-diagnosticados serão inscritos. Cerca de 500 participantes serão inscritos em aproximadamente 220 locais em todo o mundo.Os participantes de um braço receberão doses orais de comprimido de venetoclax e solução de AZA intravenosa (infusão na veia) ou subcutânea (administrada sob a pele). Os participantes em outro braço receberão doses orais de comprimido de placebo e solução de AZA intravenosa ou subcutânea.Pode haver maior carga de tratamento para os participantes neste estudo em comparação com o padrão de atendimento. Os participantes comparecerão a visitas regulares durante o curso do estudo em um hospital ou clínica. O efeito do tratamento será verificado por avaliações médicas, exames de sangue e medula óssea, verificação de efeitos colaterais e preenchimento de questionários.