Estudo em Pediatria com Síndrome HipEREosinofílica (SPHERE)

Critérios de Inclusão:

• O participante deverá ter idade entre 6 e 17 anos inclusive, na Triagem (Visita 1).
• Participantes com diagnóstico de SHE há pelo menos 6 meses antes da inscrição (Visita 2).
• Uma história de 2 ou mais surtos de HES nos últimos 12 meses antes da Triagem (Visita 1).
• Os participantes devem ter contagem de eosinófilos no sangue >=1000 células por microlitro (/mcL) presentes na triagem.
• Os participantes devem estar em uma dose estável de terapia com HES nas 4 semanas anteriores à primeira dose de mepolizumabe (Visita 2)
• Homem e/ou mulher
• Consentimento informado assinado por escrito

Critérios de exclusão:

• HES com risco de vida ou comorbidades com HES com risco de vida
• Outras condições médicas concomitantes que podem afetar a segurança do participante
• Eosinofilia de significado desconhecido
• Fusão da translocação do gene da tirosina quinase [FIP1L1- Receptor do fator de crescimento derivado de plaquetas (PDGFRα) (F/P)] positividade
• Diagnóstico clínico de granulomatose eosinofílica com poliangiite (EGPA)
• Participantes com infecções ativas crônicas ou em curso que requerem tratamento sistêmico, bem como participantes que tiveram infecções clinicamente significativas devido a vírus, bactérias e fungos nas 4 semanas anteriores à inscrição (Visitar 2)
• Participantes com infestação parasitária pré-existente nos 6 meses anteriores à inscrição (Visita 2)
• Participantes com imunodeficiência conhecida (por exemplo, vírus da imunodeficiência humana [HIV]), diferente do explicado pelo uso de OCS ou outra terapia levado para HES
• Participantes com histórico documentado de qualquer dano cardíaco clinicamente significativo antes da Triagem (Visita 1) que, na opinião do investigador, impactaria a participação do participante durante o estudo
• Participantes com histórico ou linfoma atual, Participantes com malignidade atual ou história prévia de câncer em remissão por menos de 12 meses antes da triagem (consulta 1)
• Participantes que não respondem ao OCS com base na resposta clínica ou na contagem de eosinófilos sanguíneos.
• Participantes que receberam mepolizumab anteriormente nos 4 meses anteriores à inscrição (Visita 2)
• Participantes que receberam corticosteróides sistêmicos não orais nas 4 semanas anteriores à inscrição (Visita 2).
• Participantes que receberam qualquer outro anticorpo monoclonal até 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for maior, da inscrição (Visita 2).
• Participantes que receberam tratamento com um agente experimental (biológico ou não biológico) nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for maior, antes da inscrição (Visita 2).
• Uso de vacinas candidatas contra a doença de Coronavírus 2019 (COVID-19) que não receberam autorização/aprovação limitada, acelerada ou total e estão em uso apenas como parte de um ensaio clínico.
• Participantes que estão atualmente participando de qualquer outro estudo clínico intervencionista
• Participantes com qualquer histórico de hipersensibilidade a qualquer anticorpo monoclonal (incluindo mepolizumabe).
• Evidência de anormalidade clinicamente significativa na triagem hematológica, bioquímica ou urinálise da amostra coletada na Triagem (Visita 1), que possa colocar em risco a segurança do participante ao participar do estudo, a critério do investigador

Código do estudo:

NCT04965636

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

agosto / 2022

Data de finalização inicial:

setembro / 2024

Data de finalização estimada:

setembro / 2024

Número de participantes:

25

Aceita voluntários saudáveis?

Não