Registro de Neoplasias Mieloproliferativas Filadélfia-Negativas

As Neoplasias Mieloproliferativas (MPN) Filadélfia-negativas (Ph-negativas) incluem policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose primária (MF). NMPs Ph-negativos são neoplasias mieloides crônicas que surgem após transformação maligna de uma célula-tronco hematopoiética. Existem muitas manifestações clínicas destas doenças, que incluem poliglobulia, trombocitose, leucocitose, citopenias, hematopoiese extramedular (por exemplo: esplenomegalia), aumento do risco trombótico e risco de transformação para leucemia mieloide aguda (LMA). A expectativa de vida varia de 5-6 anos para pacientes com MF a mais de 15 anos para pacientes com PV e ET.

Existem poucas opções terapêuticas para pacientes com Ph-negativo NMP. Em geral, o tratamento dessas doenças é sintomático e direcionado ao alívio dos sintomas e controle do quadro hematológico, utilizando quimioterápicos orais como a hidroxiureia. Pacientes com MF recebem tratamento paliativo, direcionado ao alívio da esplenomegalia e citopenias. Atualmente, não existem medicamentos aprovados para o tratamento da MF.

Na América Latina, não há estudos epidemiológicos com grande número de pacientes com MPN Ph-negativo descrevendo a história natural da doença, evolução do paciente, características clínicas, padrões de atendimento e carga da doença. O desenvolvimento de um registro atualizado de dados de pacientes brasileiros com Ph-negativo NMP permite a compreensão da epidemiologia desta doença, com determinação de sobrevida, incidência de trombose, transformação para LMA, uso de recursos relacionados ao tratamento da doença, como bem como o impacto de diferentes estratégias terapêuticas nesses parâmetros. Portanto, o objetivo deste estudo é estabelecer um registro de pacientes com Ph-negativo NMP, a fim de documentar o diagnóstico da doença e os padrões atuais de tratamento, desfechos clínicos e uso de recursos relacionados ao tratamento, de acordo com a classificação de risco em cada MPN.

Os dados serão coletados de forma retrospectiva e prospectiva por meio de formulário eletrônico disponível em site seguro na Internet. Cada centro participante do estudo terá um investigador principal que será responsável pela precisão e qualidade dos dados coletados. Cada investigador principal e equipe receberá um login e uma senha para acessar o banco de dados e inscrever pacientes no registro. Um funcionário de cada site ficará encarregado de coletar os dados e inseri-los no cadastro eletrônico. Os pacientes devem ser contatados para assinar um termo de consentimento informado. Os dados dos pacientes serão atualizados a cada seis meses. Não há limite para o número de pacientes a serem inscritos no registro, retrospectivamente ou prospectivamente. A duração deste estudo é de cinco anos. A coleta de dados continuará até que todos os centros decidam interromper a inscrição de novos pacientes.

Critérios de Inclusão:

• diagnóstico de (segundo critérios da OMS 2008) Policitemia Vera, Trombocitemia Essencial, Mielofibrose Primária ou Pós-Policitemia Vera/Pós-Trombocitemia Mielofibrose Essencial, Neoplasia Mieloproliferativa Inclassificável, Leucemia Neutrofílica Crônica, Leucemia Eosinofílica Crônica, Mastocitose Sistêmica
• diagnóstico feito desde 2000
• pacientes em acompanhamento ou não
• termo de consentimento livre e esclarecido assinado (para pacientes vivos incluídos na etapa prospectiva do estudo).

Critérios de Exclusão:

• diagnóstico de Leucemia Mielóide Crônica
• recusa em assinar o termo de consentimento livre e esclarecido (para pacientes que estiverem vivos e serão excluídos da etapa prospectiva do estudo.

As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Hospital Santa Marcelina
• Instituto Nacional de Cancer, Brazil
• Federal University of Minas Gerais
• Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
• Federal University of São Paulo

Código do estudo:

NCT02380378

Tipo de estudo:

Acesso expandido (Registro de paciente)

Data de início:

março / 2015

Data de finalização inicial:

dezembro / 2022

Data de finalização estimada:

abril / 2025

Número de participantes:

500

Aceita voluntários saudáveis?

Não