Um estudo adicional para avaliar ainda mais a segurança e a eficácia das cápsulas de palovarotene em participantes do sexo masculino e feminino com idade ≥14 anos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) que concluíram os estudos parentais relevantes.

Critérios de inclusão:

• O participante completou o EOS ou visita de fim de tratamento do Estudo PVO-1A-301 ouPVO-1A-202 (PVO-1A-202 Partes C e D correspondem ao Estudo PVO-1A-204 na França) e não retire previamente o consentimento de qualquer um dos estudos principais para ser elegível para o Estudo CLIN-60120-452.
• O participante deve ter ≥14 anos de idade (alinhado com a idade dos participantes tratados nos estudos de pais em andamento PVO-1A-301 e PVO-1A-202/PVO-1A-204) e qualificar-se como 100% esqueleticamente maduro (se < 18 anos, com base nas avaliações realizadas na visita EOS dos pais; se ≥18 anos, automaticamente considerado 100% esqueleticamente maduro) ou atingiu a altura adulta final com base na avaliação do investigador, no momento em que o consentimento informado do Estudo CLIN-60120-452 é assinado.

Critérios de Exclusão:

• História de alergia ou hipersensibilidade a retinóides, gelatina, lactose (note que a intolerância à lactose não é excludente) ou palovarotene, ou ausência de resposta ao tratamento prévio com palovarotene.
• Descontrole cardiovascular, hepático, pulmonar, gastrointestinal, endócrino, metabólico, oftalmológico, imunológico, psiquiátrico ou outra doença significativa.
• Fratura vertebral sintomática.
• Fratura intercorrente conhecida ou suspeita não consolidada em qualquer localização;
• Qualquer outra condição médica/anormalidades clinicamente significativas que exponham o participante a riscos indevidos ou interfiram nas avaliações do estudo.
• Amilase ou lipase >2× acima do limite superior da normalidade (LSN) ou com história de pancreatite crônica.
• Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) elevada >2,5× LSN.
• Triglicerídeos em jejum >400 mg/dL com ou sem terapia.
• Ideação suicida (tipo 4 ou 5) ou qualquer comportamento suicida na Visita de Inclusão conforme definido pela Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Uso atual de vitamina A ou betacaroteno, multivitaminas contendo vitamina A ou betacaroteno, ou preparações fitoterápicas, óleo de peixe, e não pode ou não quer interromper o uso desses produtos durante o tratamento com palovaroteno.
• Exposição a retinóides orais sintéticos que não o palovarotene nas 4 semanas anteriores à Visita de Inclusão.
• Tratamento concomitante com tetraciclina ou quaisquer derivados da tetraciclina devido ao potencial aumento do risco de pseudotumor cerebral.
• Uso concomitante de medicamentos que sejam fortes inibidores ou indutores da atividade do citocromo P450 (CYP450) 3A4; ou inibidores de quinase tais como imatinib.
• O Palovarotene é reembolsado no país onde o estudo está sendo realizado.
• Qualquer motivo que, na opinião do investigador, leve à incapacidade do participante e/ou família de cumprir o protocolo.

Código do estudo:

NCT05027802

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2022

Data de finalização inicial:

novembro / 2024

Data de finalização estimada:

janeiro / 2025

Número de participantes:

61

Aceita voluntários saudáveis?

Não