Um estudo da eficácia e segurança do belimumabe em adultos com doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica

Critério de inclusão:

1. O participante tem 18 anos inclusive ou mais no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido.

2. Diagnóstico documentado de ES conforme definido pelos critérios de classificação de ES do American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2013.

3. Doença cutânea difusa, definida como presença de pele espessada com mRSS >0 em pelo menos uma área da pele proximal aos cotovelos e/ou joelhos, além de envolvimento de áreas distais no Dia 1.

4. mRSS total ≥15 no Dia 1.

5. Evidência de doença pulmonar intersticial na TCAR de triagem de leitura central.

6. Anticorpo anticentrômero negativo no teste central na triagem.

7. Evidência de doença ativa ou progressiva

8. O participante tem uma área de pele não envolvida ou levemente espessada que, na opinião do investigador, permitiria a injeção SC no abdômen ou na região frontal e média da coxa.

9. O participante é capaz e deseja autoadministrar a medicação do estudo ou tem um cuidador que seja capaz e disposto a administrar a medicação do estudo durante todo o estudo.

10. Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando, e uma das seguintes condições se aplicar:

é uma mulher sem potencial para engravidar (WONCBP) OU é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) e usa um contraceptivo método altamente eficaz.

11. Capaz de dar consentimento informado assinado. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:

1. Doença semelhante à esclerose sistêmica, incluindo, mas não se limitando a, esclerodermia localizada (morfoea), fasceíte eosinofílica, doença esclerodermóide do enxerto contra hospedeiro, condições fibromucinosas (escleroedema, escleromixedema), condições semelhantes à esclerodermia que estão associadas a exposição ambiental a produtos químicos e medicamentos (por exemplo, óleo de colza tóxico, cloreto de vinila, bleomicina, agentes de contraste à base de gadolínio [fibrose sistêmica nefrogênica] ou devido a doença metabólica).

2. Diagnóstico primário de doença reumática autoimune diferente de DCSSc, incluindo, mas não limitado a, artrite reumatóide, lúpus eritematoso sistêmico, polimiosite, dermatomiosite, vasculite sistêmica, síndrome de Sjogren, síndrome antissintetase ou doença mista do tecido conjuntivo, conforme determinado pelo investigador.

3. CVF ≤45% do previsto, ou DLco (corrigido para hemoglobina) ≤40% do previsto ou necessitando de oxigênio suplementar na triagem.

4. Hipertensão arterial pulmonar, conforme determinado pelo investigador no ou antes do primeiro dia de administração (Dia 1).

5. Crise renal ES nos 6 meses anteriores ao primeiro dia de administração (Dia 1).

6. História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endócrinos, hematológicos ou neurológicos capazes de alterar significativamente a absorção, metabolismo ou eliminação de medicamentos; constituindo um risco ao realizar a intervenção do estudo ou interferindo na interpretação dos dados.

7. Doença pulmonar obstrutiva (VEF1/CVF pré-broncodilatador <0,7).

8. Enfisema significativo na TCAR de triagem (a extensão do enfisema excede a extensão da DPI).

9. Transplante de órgãos importantes anterior ou planejado (por exemplo, coração, pulmão, rim, fígado) ou transplante de medula óssea (por exemplo, transplante autólogo de células-tronco).

10. Tratamento com agentes biológicos, como imunoglobulina intravenosa ou anticorpos monoclonais, incluindo medicamentos comercializados, dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for maior) antes da dosagem.

11. Tratamento com rituximabe nos 6 meses anteriores ao Dia 1.

12. Tratamento com medicação imunossupressora sistêmica não biológica, exceto micofenolato, metotrexato ou azatioprina (incluindo, mas não se limitando a ciclosporina A, tacrolimus, leflunomida, ouro oral ou parenteral, Inibidores da Janus quinase (JAK) nos 3 meses anteriores ao Dia 1.

13. Tratamento com ciclofosfamida (oral ou intravenosa) nos 6 meses anteriores ao Dia 1.

14. Uso de agentes antifibróticos incluindo colchicina, D-penicilamina, pirfenidona ou inibidores de tirosina quinase (por exemplo, nintedanibe, nilotinibe, imatinibe, dasatinibe) nas 4 semanas anteriores ao Dia 1.

15. Medicamentos citotóxicos como clorambucil, mostarda nitrogenada ou outros agentes alquilantes dentro de 6 meses do Dia 1.

16. Tratamento com Corticosteróides IM ou IV dentro de 1 mês antes do Dia 1.

---

---

---

---

---

---

---

---

Código do estudo:

NCT05878717

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2023

Data de finalização inicial:

fevereiro / 2027

Data de finalização estimada:

fevereiro / 2027

Número de participantes:

300

Aceita voluntários saudáveis?

Não