Um estudo do soticlestat como terapia complementar em crianças e adultos com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Soticlestat administrado a longo prazo em participantes pediátricos e adultos que participaram de um estudo clínico antecedente de Fase 3 de soticlestat será avaliado para dados adicionais de segurança e tolerabilidade, juntamente com análise de eficácia, bem como palatabilidade e aceitabilidade do soticlestat na população pediátrica.

O estudo envolverá aproximadamente 400 participantes.

Todos os participantes receberão soticlestat com base em seu peso no período de titulação de 2 semanas (para participantes que continuam de um estudo duplo-cego antecedente). Após o Período de Titulação, os participantes continuarão a receber a mesma dose no Período de Manutenção. No final do período de manutenção, a dose será reduzida gradualmente (a menos que já esteja na dose mais baixa) e depois interrompida. Os participantes que não tolerarem a dose mínima de 100 mg duas vezes ao dia (BID) serão descontinuados do estudo.

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar do estudo será de aproximadamente 4 anos, ou até que o estudo seja interrompido a critério do patrocinador, ou o produto seja aprovado e lançado. Os participantes que descontinuarem o tratamento medicamentoso do estudo antes da conclusão do estudo continuarão a ser acompanhados de acordo com o protocolo e manterão um diário de convulsões até o último telefonema de acompanhamento.

Critérios de Inclusão:

1. O participante deve ter:

• Ter sido previamente inscrito em um estudo clínico de fase 3 soticlestat.

Critérios de Exclusão:

1. Instável, clinicamente significativo neurológico (além da doença em estudo), psiquiátrico, cardiovascular, oftalmológico, pulmonar, hepático, renal, metabólico, gastrointestinal, urológico, imunológico, hematopoiético, doença endócrina, malignidade incluindo tumores progressivos, ou outra anormalidade que possa afetar a capacidade de participar do estudo ou que possa potencialmente confundir os resultados do estudo. É responsabilidade do investigador avaliar a significância clínica; no entanto, a consulta com o monitor médico pode ser justificada.

2. Anormalidade anormal e clinicamente significativa do ECG na Visita 1, incluindo intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 milissegundos (ms) confirmado com um ECG repetido usando medição manual de QTcF.

3. O participante é considerado pelo investigador como estando em risco iminente de suicídio ou lesão a si mesmo, a terceiros ou à propriedade. Os participantes que tiverem respostas positivas nos itens 4 ou 5 do CSSRS antes da dosagem são excluídos. Esta escala só será aplicada a participantes com idade ≥6 anos.

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Código do estudo:

NCT05163314

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2022

Data de finalização inicial:

maio / 2026

Data de finalização estimada:

maio / 2026

Número de participantes:

400

Aceita voluntários saudáveis?

Não