Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe subcutâneo em participantes desde o nascimento até 12 meses de idade com hemofilia A sem inibidores

Critérios de inclusão:

• Idade do nascimento até ≤12 meses no momento do consentimento informado
• Peso corporal ≥3 quilogramas (kg) no momento do consentimento informado. Os pacientes com peso corporal inferior podem ser inscritos após atingirem um peso corporal de 3 kg. Bebês prematuros (idade gestacional <38 semanas) podem ser inscritos desde que atinjam um peso corporal de 3 kg. Para bebês prematuros, a idade gestacional corrigida deve ser informada.
• Recepção obrigatória de profilaxia com vitamina K de acordo com a prática padrão local
• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (nível de FVIII intrínseco <1%)
• Teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) avaliado localmente durante o período de triagem de 2 semanas
• Sem histórico de inibidor de FVIII documentado (isto é, <0,6 BU/mL), meia-vida de eliminação de FVIII <6 horas ou recuperação de FVIII <66%
• Pacientes não tratados anteriormente ou minimamente tratados pacientes (ou seja, até 5 dias de exposição a tratamentos relacionados à hemofilia, como FVIII derivado do plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado ou hemoderivados)
• Documentação dos detalhes dos tratamentos relacionados à hemofilia recebidos desde o nascimento
• Documentação dos detalhes dos episódios de sangramento desde o nascimento
• Para pacientes desde o nascimento até <3 meses de idade no momento da entrada no estudo: nenhuma evidência de hemorragia intracraniana ativa, confirmada por ultrassonografia craniana negativa na triagem, independentemente da via de parto
• Função hematológica, hepática e renal adequadas, conforme definido no protocolo
• Para pais/responsáveis: disposição e capacidade de cumprir os requisitos do protocolo do estudo, programado consultas, planos de tratamento, exames laboratoriais, preenchimento de questionários aplicáveis e outros procedimentos do estudo

Critérios de Exclusão:

• Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia grave A
• Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferon) no momento da inscrição ou uso planejado durante o estudo
• Recebimento de qualquer um dos seguintes: Uso prévio de profilaxia com emicizumabe, incluindo emicizumabe experimental ou comercial; Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas de eliminação do medicamento da última administração do medicamento; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação do medicamento, o que for menor; Um medicamento experimental concomitantemente
• Sangramento grave ativo atual, como hemorragia intracraniana
• Cirurgia planejada (excluindo procedimentos menores, por exemplo, circuncisão, colocação de CVAD) durante o estudo
• História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias de anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
• Pacientes com alto risco de microangiopatia trombótica (MAT) (por exemplo, história médica ou familiar anterior de MAT, como púrpura trombocitopênica trombótica, síndrome hemolítico-urêmica atípica) no julgamento do investigador
• Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica ( com exceção de trombose prévia associada a cateter em pacientes para os quais o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
• Qualquer condição materna hereditária ou adquirida que possa predispor a paciente a eventos trombóticos (por exemplo, hereditária ombofilias síndrome antifosfolipídica)
• Outras doenças (por exemplo, certas doenças autoimunes) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
• Infecção conhecida por HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
• Infecção grave que requer antibióticos ou tratamentos antivirais nos 14 dias anteriores triagem
• Doença concomitante, tratamento, anormalidade nos exames laboratoriais clínicos, medições dos sinais vitais ou achados do exame físico que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do mesmo o estudo ou interpretação dos resultados do estudo
• Relutância do pai ou cuidador em permitir o recebimento de sangue ou hemoderivados, ou qualquer tratamento padrão para uma condição com risco de vida
• Qualquer outra condição médica, social ou outra que pode impedir a adesão adequada ao estudo pro tocol na opinião do investigador

Código do estudo:

NCT04431726

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

fevereiro / 2021

Data de finalização inicial:

maio / 2023

Data de finalização estimada:

maio / 2030

Número de participantes:

55

Aceita voluntários saudáveis?

Não