Um estudo para avaliar a saúde geral, a atividade física e os resultados articulares em participantes com hemofilia A grave ou moderada sem inibidores do fator VIII na profilaxia com emicizumabe

Critérios de inclusão:

• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (nível de fator VIII [FVIII] intrínseco <1%) ou hemofilia A congênita moderada (nível de FVIII intrínseco ≤5%) se profilaxia previamente prescrita
• Teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 Unidades Bethesda) durante o período de triagem
• Sem história de anticorpos inibidores de FVIII (<0,6 BU/mL pelo ensaio Bethesda) nos últimos 5 anos. Os participantes que concluíram a indução de tolerância imunológica (ITI) bem-sucedida pelo menos 5 anos antes da triagem são elegíveis, desde que não tenham evidências de recorrência do inibidor (permanente ou temporária), conforme indicado pela detecção de um inibidor, meia-vida do FVIII <6 horas ou Recuperação de FVIII <66% desde a conclusão do ITI
• Participantes que estavam em profilaxia padrão de FVIII, definida como a administração regular de FVIII para prevenir sangramento, por pelo menos 24 semanas, podem ser recolhidos independentemente do número de sangramentos durante este período
• Adequado função hematológica, hepática e renal
• Para mulheres em idade fértil: concordância em permanecer abstinente (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos durante o período de tratamento e por pelo menos 24 semanas após a última dose de emicizumabe

Critérios de exclusão:

• Herdados ou adquiridos distúrbio hemorrágico diferente da hemofilia A congênita grave (nível de FVIII intrínseco <1%) ou hemofilia A congênita moderada (nível de FVIII intrínseco ≤ 5%) sem inibidores de FVIII que receberam profilaxia prescrita anteriormente por pelo menos 24 semanas
• Participantes que receberam profilaxia com emicizumabe anteriormente
• Participantes que planejam fazer artroplastia, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese na triagem
• Participantes que fizeram artroplastia, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese: Há menos de 2 anos; OU, Há mais de 3 anos e ainda sente dores na articulação. Para participantes que tiveram substituição articular, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese há mais de 2 anos e que não estão sentindo dor na(s) articulação(ões), o participante pode ser inscrito, mas a(s) articulação(ões) específica(s) em que o procedimento foi realizado será(ão) excluída(s) do estudo
• Participantes que têm outras condições além da hemofilia A que podem afetar a saúde e a estrutura das articulações (por exemplo, osteoartrite) ou com mobilidade gravemente prejudicada devido a outras condições que não a hemofilia A
• Participantes com densidade mineral óssea reduzida definida como deficiência de vitamina D clinicamente relevante
• Participantes com doença cardiovascular preexistente não controlada ou instável que não estejam recebendo medicação direcionada ou em condição estável
• Participantes não elegíveis para ressonância magnética
• Histórico de abuso de drogas ilícitas ou álcool nas 48 semanas anteriores à triagem no julgamento do investigador
• Participantes que estão em alta risco de microangiopatia trombótica (TMA)
• Tratamento anterior (nos últimos 12 meses) ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
• Outras condições (por exemplo, certas doenças autoimunes) que atualmente podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
• História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias de anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
• Cirurgia planejada durante a fase de dose de ataque de emicizumabe
• Infecção pelo HIV conhecida não controlado por medicação
• Doença concomitante, condição, anormalidade significativa na avaliação de triagem ou exames laboratoriais ou tratamento que possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, represente um risco inaceitável adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
• Recebimento de qualquer um dos seguintes: Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas da última administração do medicamento na triagem; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas na triagem, o que for mais curto; ou, Qualquer outro medicamento experimental sendo administrado ou planejado para ser administrado
• Incapacidade de cumprir o protocolo do estudo
• Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo

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Código do estudo:

NCT05181618

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

junho / 2022

Data de finalização inicial:

dezembro / 2026

Data de finalização estimada:

dezembro / 2026

Número de participantes:

136

Aceita voluntários saudáveis?

Não