Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Garetosmabe versus placebo administrado por via intravenosa (IV) em participantes adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

Principais critérios de inclusão:

1. Diagnóstico clínico de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) [(baseado em achados de malformação congênita dos dedões dos pés, inchaço episódico de tecidos moles e/ou ossificação heterotópica progressiva (HO)]

2. Confirmação do diagnóstico de FOP com documentação do receptor de ativina A Tipo I (ACVR1)FOP causando a mutação

3. Atividade da doença FOP dentro de 1 ano após a consulta de triagem. A atividade da doença FOP é definida como dor, inchaço, rigidez ou outros sinais e sintomas associados a surtos de FOP; ou piora de função articular ou progressão radiográfica de lesões HO (aumento no tamanho ou número de lesões HO) com/sem estar associado a episódios de exacerbação

4. Disposto e capaz de se submeter a procedimentos de tomografia computadorizada e outros procedimentos conforme definido no protocolo

Chave de exclusão Critérios:

1. Pontuação cumulativa da escala analógica de envolvimento articular (CAJIS) na triagem> 19

2. O participante tem doença concomitante significativa ou histórico de doença significativa, como, mas não se limitando a, cardíaca, renal, reumatológica, neurológica, psiquiátrica, endócrina, metabólica, ou doença linfática, que na opinião do investigador do estudo possa confundir os resultados do estudo ou representar risco adicional ao paciente pela sua participação no estudo

3. História prévia ou diagnóstico de câncer

4. Função renal gravemente comprometida definida como glomerular estimada taxa de filtração <30 mililitros por minuto (mL/min) (/1,73 m^2 calculada pela modificação da dieta na equação da doença renal

5. Diabetes não controlado definido como hemoglobina A1C (HbA1c) >9% na triagem

6. História de mal controlada hipertensão, conforme definido por:

1. Pressão arterial sistólica ≥180 mm Hg ou pressão arterial diastólica ≥110 mm Hg na consulta de triagem

2. Pressão arterial sistólica de 160 mm Hg a 179 mm Hg ou pressão arterial diastólica de 100 mm Hg a 109 mm Hg na consulta de triagem, E uma história de danos a órgãos-alvo (incluindo história de hipertrofia ventricular esquerda, insuficiência cardíaca, angina, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, doença arterial periférica, doença renal em estágio terminal, e retinopatia moderada a avançada

7. História conhecida de malformação vascular cerebral

8. Condições cardiovasculares, como insuficiência cardíaca classe III ou IV da New York Heart Association, cardiomiopatia, claudicação intermitente, infarto do miocárdio ou síndrome coronariana aguda nos 6 meses anteriores à triagem ; arritmia cardíaca ventricular sintomática

9. História de comprometimento respiratório grave que requer oxigênio, suporte respiratório (por exemplo, pressão positiva de dois níveis nas vias aéreas [biPAP] ou pressão positiva contínua nas vias aéreas [CPAP]), ou história de pneumonia aspirativa que requer hospitalização

10. Uso prévio em no último ano e uso concomitante de bifosfonatos

11. Participação simultânea em outro estudo clínico intervencionista ou estudo não intervencionista com medidas radiográficas ou procedimentos invasivos (por exemplo, coleta de sangue ou amostras de tecido)

12. Tratamento com outro medicamento experimental, denosumabe, imatinibe ou isotretinoína nos últimos 30 dias ou nas 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo

13. Mulheres grávidas ou amamentando

14. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) que não desejam praticar contracepção altamente eficaz, conforme definido no protocolo

15. Pacientes do sexo masculino com parceiros WOCBP que não estão dispostos a usar preservativos com parceiros WOCBP para prevenir potencial exposição fetal, conforme definido no protocolo

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo se aplicam

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Código do estudo:

NCT05394116

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

novembro / 2022

Data de finalização inicial:

abril / 2025

Data de finalização estimada:

junho / 2026

Número de participantes:

66

Aceita voluntários saudáveis?

Não