Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de DNL593 em participantes saudáveis e participantes com demência frontotemporal (FTD-GRN)

Critérios-chave de inclusão:

Parte A:

• Mulheres sem potencial para engravidar (esterilizadas cirurgicamente ou pós-menopausa) ou homens, com idade ≥18 a ≤ 55 anos
• IMC de ≥ 18 a ≤ 32 kg/m²
• Ao praticar sexo com uma mulher em idade fértil, tanto o homem quanto sua parceira devem usar contracepção altamente eficaz

Parte B:

• Mulheres sem potencial para engravidar (esterilizadas cirurgicamente ou pós-menopausa) ou homens, com idade ≥18 a ≤ 80 anos . Mulheres com potencial para engravidar, mas usando métodos anticoncepcionais altamente eficazes e pouco dependentes do usuário, serão permitidas.
• IMC de ≥ 18 a ≤ 32 kg/m²
• Ter um Clinical Dementia Rating® plus National Alzheimer's Coordinating Center degeneração lobar frontotemporal pontuação global ≥ 0,5
• Ter mutação da granulina (GRN) confirmada através de testes genéticos ou registros históricos disponíveis para revisão pelo investigador
• Ao ter relações sexuais com uma mulher com potencial para engravidar, tanto o participante quanto sua parceira devem usar contracepção altamente eficaz

Parte C:

• Todos os participantes que concluíram a Parte B deste estudo são elegíveis para um OLE de 18 meses se o o participante não tem TEAEs clinicamente significativos não resolvidos, onde a dosagem contínua pode representar um risco para a segurança do participante.

Principais Critérios de Exclusão:

• Ter qualquer histórico de doenças neurológicas, psiquiátricas, endócrinas, pulmonares, cardiovasculares, gastrointestinais, hepáticas, pancreáticas, renais, metabólicas, hematológicas, imunológicas ou alérgicas clinicamente significativas ou outras doenças importantes
• Ter um histórico de malignidade, exceto carcinoma basocelular totalmente ressecado ou outras neoplasias com baixo risco de recorrência
• Ter história clinicamente significativa de acidente vascular cerebral, comprometimento cognitivo devido a outras causas que não DFT, convulsão dentro de 5 anos após a triagem ou traumatismo craniano com perda de consciência dentro de 2 anos de triagem
• Tem teste sorológico de gravidez positivo ou está amamentando ou amamentando

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Takeda

Código do estudo:

NCT05262023

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

fevereiro / 2022

Data de finalização inicial:

novembro / 2025

Data de finalização estimada:

novembro / 2025

Número de participantes:

106

Aceita voluntários saudáveis?

Sim